2 UCB's Immunologie-oplossingen: waar diep inzicht en innovatieve wetenschap levens veranderen

2 UCB's immunologie-oplossingen

Binnen de Immunology Solutions-groep zijn we gericht op het creëren van waarde voor mensen die leven met psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis (axSpA), reumatoïde artritis en in de toekomst lupus. We streven ernaar te begrijpen hoe deze chronische ontstekingsziekten, die een grote invloed hebben op het leven van patiënten, het best kunnen worden aangepakt.

Met de ontwikkeling van een opwindend, gedifferentieerd portfolio van reumatologie en immuno-dermatologische therapieën, blijven we UCB’s Patiëntenwaarde Strategie uitvoeren door innovatieve wetenschap te verbinden met de onvervulde behoeften van patiënten.

Emmanuel Caeymaex, Executive Vice President, Patient Value Immunology & US solutions, UCB (portrait)

Bij UCB willen we unieke waarde creëren voor specifieke patiëntenpopulaties. We zijn trots op het verschil dat we maken voor patiënten die nog geen oplossing hadden, zoals patiënten die lijden aan een slopende ontstekingsaandoening aan de rug genaamd niet-radiografische axiale spondyloartritis.

Emmanuel Caeymaex, Executive Vice President Immunology Solutions & Head U.S.

Bekijk video in de online versie van het rapport

Cimzia®

Een goed voorbeeld is de voortdurende groei van onze biologieproduct, Cimzia® (certolizumab pegol), de enige Fc-vrije, gepegyleerde anti-TNF therapie. In maart 2019 werd Cimzia® de eerste en enige behandeling die goedkeuring kreeg van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van actieve niet-radiografische axiale spondyloartritis (nr-axSpA) met objectieve tekenen van ontsteking. De goedkeuring was gebaseerd op de unieke placebogecontroleerde 52 weken C-AXSPAND-studie, die aantoonde dat patiënten met nr-axSpA een snelle en substantiële verbetering van hun ziekte ervoeren bij behandeling met Cimzia®, vergeleken met placebo, wanneer toegevoegd aan de standaardtherapie. De studie toonde een significante verbetering van de ziekteactiviteit in patiënten, waaronder pijn, fysieke functie, mobiliteit en objectieve tekenen van ontsteking.1

Belangrijk is dat ons diepgaand inzicht in de slopende symptomen die een negatieve invloed hebben op het leven van de patiënten met nr-axSpA, de behoefte aan een therapie versterkt die de onderliggende ontsteking behandelt. De goedkeuring van de FDA en de publicatie van onze C-AXSPAND-studie betekenden een belangrijke vooruitgang voor mensen met nr-axSpA. Meer behandelingsopties, vroegere diagnose en bewustmaking zullen leiden tot betere resultaten voor mensen die met de ziekte leven. Onze inspanningen hebben het begrip en de erkenning van deze ziekte wereldwijd vergroot.

We zijn ook toegewijd om de unieke behoeften van vrouwen met chronische ontstekingsziekten te begrijpen en aan te pakken. Voor deze vrouwen kan gezinsplanning complexe uitdagingen opleveren. Adequate ziektebestrijding vóór en tijdens de zwangerschap is cruciaal om de beste gezondheid van de foetus en de moeder te garanderen. Een groot deel van de vrouwen met chronische ontstekingsziekten is afhankelijk van medicatie om hun symptomen onder controle te houden tijdens de zwangerschap.2,3,4,5 Bovendien komen ziekte opflakkeringen na de bevalling voor bij 40-90% van de nieuwe moeders (afhankelijk van de ziekte) - soms al na vier weken na de bevalling - vaak leidend tot een afweging tussen behandeling en borstvoeding.6,7 Ons klinisch onderzoek en de daaropvolgende labelupdates maakten van Cimzia® de eerste anti-TNF-behandelingsoptie die zou kunnen worden overwogen voor vrouwen met chronische ontstekingsziekten, zowel tijdens de zwangerschap (wanneer klinisch nodig) als tijdens borstvoeding. We blijven deze vrouwen ondersteunen met innovatieve patiëntenvoorlichting en ziektebewustzijnsinitiatieven die worden uitgevoerd via sociale media en internationale belangenbehartiging.

Uiteindelijk willen we ervoor zorgen dat patiënten een optimale ervaring hebben met hun behandeling, terwijl we een duurzaam maatschappelijk model handhaven. Met dit doel voor ogen werken we in China samen met CinKate om het potentieel van digitale strategieën te benutten om patiënten te identificeren die waarschijnlijk het meeste baat hebben bij Cimzia® en hun verbinding met een geschikte zorgverlener te vergemakkelijken. In de VS hebben we een best-in-class ondersteuningsoplossing om ervoor te zorgen dat patiënten naadloos toegang tot Cimzia® kunnen krijgen. Het programma biedt patiënten hulpmiddelen en ondersteuning om hen in staat te stellen hun toestand te beheren, zoals ons verpleegkundig programma CIMplicity®. Dit initiatief is gericht op het beantwoorden van vragen van patiënten, het geven van injectietraining, het bespreken van voedings- en welzijnsinformatie en het ondersteunen van de patiënt tijdens de behandeling.

Evenity®

Evenity®, onlangs goedgekeurd in de Europese Unie, de VS, Japan, Canada, Australië en Zuid-Korea, is een nieuwe botvormende anti-sclerostine met een nieuw dubbel effect dat de botvorming verhoogt en de botresorptie vermindert. De oorsprong van haar ontdekking is gebaseerd op de zeldzame, erfelijke aandoening sclerosteosis (sclerostinedeficiëntie), gekenmerkt door botwildgroei bij patiënten. Onderzoek heeft aangetoond dat sclerosteose wordt veroorzaakt door een mutatie in het sclerostinegen.8,9 Op het eerste gezicht lijken sclerosteosis en osteoporose heel anders, omdat sclerosteosepatiënten geen sclerostin produceren en hun botten dikker en sterker zijn dan normaal, terwijl osteoporosepatiënten botten hebben die zwak en broos worden.

Met deze bevindingen over de oorzaak van sclerosteosis hebben onze wetenschappers echter terecht de hypothese gesteld dat ze een nieuw medicijn zouden kunnen creëren dat sclerostin zou kunnen binden - en remmen - en zo botgroei kan bevorderen om aandoeningen met laag botverlies, zoals osteoporose, aan te pakken.10

Vandaag is UCB, samen met onze partner Amgen*, het eerste bedrijf dat een anti-sclerostin-therapie heeft ontwikkeld, en het eerste bedrijf in het laatste decennium dat met succes een osteoporosebehandeling heeft gebracht voor patiënten in alle belangrijke markten, waaronder Europa.10 De gen -tot-medicijnontwikkeling van Evenity® laat zien hoe we een genetische ontdekking hebben vertaald in een nieuw medicijn, waardoor conceptuele wetenschap werkelijkheid wordt; een echte reis van patiënt naar wetenschap naar oplossing.11

Ga voor meer informatie over onze nieuwe geneesmiddelen voor onderzoek bimekizumab, dapirolizumab pegol naar de secties Onderzoek en Ontwikkeling en Belangrijke Evenementen.

Verbetering van de zorg voor mensen met chronische ontstekingsziekten verbetert hun resultaten en hun leven. Het is onze ultieme ambitie om patiënten te helpen hun beste leven te leiden. Weten dat we een verschil maken, is wat ons elke dag weer vooruit doet gaan.

* UCB en Amgen ontwikkelen en co-commercialiseren samen Evenity®.

In de schijnwerpers: Van patiënt naar wetenschap naar oplossing - het ontdekkings- en ontwikkelingsverhaal van Evenity®

We willen de behoeften van patiënten echt begrijpen. De inspiratie voor nieuwe medicijnen is soms te vinden in buitengewone plaatsen of mensen. Nergens is dit duidelijker dan in ons Evenity®-verhaal. Het is een verhaal over inspiratie van een buitengewone plek, en hoe we - samen met onze partner Amgen* – een genetische ontdekking hebben omgezet in een nieuw medicijn.

Het verhaal begint in Zuid-Afrika met een zeldzame erfelijke genetische aandoening genaamd sclerosteosis. Sclerosteosis (voor het eerst gekenmerkt in de jaren zestig) treft minder dan 100 mensen wereldwijd en is een aandoening die overmatige botvorming veroorzaakt vanwege het ontbreken, of lage niveaus van een eiwit dat sclerostine wordt genoemd.12 Op het eerste gezicht lijken osteoporose en sclerosteose heel anders, maar wetenschappers hebben verschillende intrigerende ontdekkingen gedaan:

  • Röntgenfoto’s toonden aan dat mensen met sclerosteose een hoge botmassa hebben die leidt tot grote en sterke botten die zelfs in traumatische situaties (in tegenstelling tot osteoporose) breukweerstand hebben aangetoond.
  • De sterke botten van sclerosteosepatiënten bleken te worden veroorzaakt door een mutatie in een eerder onontdekt SOST-gen dat een eiwit, genaamd sclerostine codeert.13
  • Sclerostine wordt voornamelijk tot expressie gebracht in bot en remt botvorming. Omdat sclerosteosepatiënten geen sclerostine produceren, zijn hun botten dikker en sterker dan normaal.

Op basis van deze ontdekkingen hebben onze wetenschappers terecht verondersteld dat ze een nieuw medicijn zouden kunnen creëren dat sclerostine zou kunnen binden en remmen en zo de botgroei kan bevorderen om aandoeningen met een lage botmassa zoals osteoporose aan te pakken. Met deze hypothese in gedachten, hebben onze wetenschappers samen duizenden antilichamen gescreend in de zoektocht naar de beste kandidaat om sclerostine te remmen en naar de volgende ontwikkelingsfase te gaan.

Van daaruit hebben onze ontwikkelingsteams een klinisch kandidaat antilichaam geïdentificeerd dat de activiteit van sclerostine bindt en remt. Het werkte door een dubbel effect op het bot te hebben, zowel het bouwen van nieuw bot als het vertragen van bestaand botverlies. Dit antilichaam kreeg de naam romosozumab en werd klinisch getest.14,15,16

Hanneke, living with osteoporosis (portrait)
Hanneke, heeft osteoporose

Toen kwam een unieke kans. In 2011 ontvingen UCB en Amgen een verzoek van NASA om een versie van Evenity® in de ruimte te testen - waar het gebrek aan zwaartekracht ertoe kan leiden dat astronauten botmassa verliezen. Deze studie van muizen in een baan rond de aarde liet veelbelovende resultaten zien: de botsterkte van muizen die het geneesmiddel kregen, nam toe vergeleken met de muizen die niet werden behandeld.

Terug op aarde, na succesvolle Fase 1 en 2 klinische proeven, werd een uitgebreid Fase 3-programma gestart. Dit programma omvatte twee grote fractuurproeven waarbij Evenity® werd vergeleken met placebo of met een actieve comparator bij meer dan 10 000 postmenopauzale vrouwen met osteoporose. De resultaten van het Fase 3-programma toonden aan dat Evenity® effectief was in het verhogen van de botsterkte van patiënten en het significant verminderen van hun risico op fracturen met 12-maandelijkse doses.

We zijn er trots op dat deze nieuwe botvormende behandeling die een manier biedt om de botmassa te verbeteren en het risico op levensveranderende fracturen te verminderen bij mensen met osteoporose met een hoog risico op fracturen, is goedgekeurd in de Europese Unie, de VS, Japan, Canada, Australië en Zuid-Korea.17

* UCB en Amgen ontwikkelen en co-commercialiseren samen Evenity®.

Emmanuel Caeymaex – Transcriptie van de video

Ik denk dat het begint met het echt begrijpen van de behoeften van de individuele patiënten in hun lokale omgeving, om te anticiperen op hoe dat er over een aantal jaren uit zal zien en vervolgens te innoveren en risico’s te nemen, gedurfde stappen te zetten die verankerd zijn in de wetenschap en tot slot denk ik dat het echt belangrijk is om samen te werken met regelgevers, met betalers en met artsen en verpleegkundigen om ervoor te zorgen dat we samen ontwerpen, maar dat ze er ook zijn om te helpen bij het leveren van die oplossingen aan de patiënten. We zijn erg trots op het verschil dat we maken voor patiëntenpopulaties die misschien eerder nog geen oplossing hadden, zoals patiënten die in de VS last hebben van slopende ontstekingspijn in de rug, niet-radiografische axiale spondyloartritis (nr-axSpA). Ze hebben nu toegang tot een behandeling met Cimzia®, wat voorheen helemaal niet het geval was, dus UCB is hier pionier.

Wel, allereerst is ons doel ervoor te zorgen dat patiënten vergeten dat ze een ziekte hebben, dat is waar we naar streven. En om dit te bereiken, brengen we oplossingen naar voren die uniek passen bij de behoeften van patiënten, wat betekent dat goed moeten luisteren naar hun zorgen, die psychologisch, monetair, emotioneel kunnen zijn. En we moeten ook erkenendat de verwachtingen van patiënten evolueren, aangezien veel van hun ervaringen als consumenten digitaliseren en steeds meer naadloos worden.

1 Deodhar A, et al. Een Tweeënvijftig Weken Durende, Gerandomiseerde, Placebo-gecontroleerde Studie van Certolizumab Pegol bij Niet-radiografische Axiale Spondyloartritis. Artritis Reumatol. 2019;71(7):1101-1111.

2 Jetwa H, Lam S, Smith C, et al. Verbetert reumatoïde artritis echt tijdens de zwangerschap? Een Systematische Beoordeling En Meta-analyse. J Rheumatol. 2019; 46(3):245-50.

3 Zbinden A, van den Brandt S, Østensen M. Risico op nadelige zwangerschapsuitkomsten bij axiale spondyloartritis en reumatoïde artritis: ziekteactiviteit is belangrijk. Rheum 2018;57(7):1235-1242.

4 Polachek A., Li S., Polachek I.S., Chandran V., Gladman D. Psoriatische artritis ziekteactiviteit tijdens de zwangerschap en het eerste jaar postpartum Semin Arthritis Rheum 2017; 46(6):740-5.

5 Murase JE, Chan KK, Garite TJ, Cooper DM, Weinstein GD. Hormonaal effect op psoriasis tijdens de zwangerschap en post partum. Arch Dermatol 2005; 141: 601–6.

6 Tincani A., Taylor P., Fischer-Betz R., Ecoffet C., Chakravarty E. Angsten en misvattingen van vrouwen met chronische reumatische aandoeningen op weg naar het moederschap. Annalen van de reumatische aandoeningen 2018; 77 (Suppl 2): 866, abs FRI0693 EULAR 2018 jaarlijkse Europese congres voor reumatologie; 13-16 juni, 2018; Amsterdam, Nederland.

7 Murase J., Simone C. de, Fischer-Betz R., Ecoffet C., Tincani A. Angsten en misvattingen van vrouwen met chronische ontstekingsziekten op hun reis naar het moederschap J Am Acad Dermatol 2019; 81 (Suppl 1): AB65 Jaarvergadering van de American Academy of Dermatology (AAD), 01-05 maart 2019; Washington, D.C., VS.

8 Robinson MK et al. Sclerostin: hoe menselijke mutaties hebben geholpen bij het onthullen van een nieuw doelwit voor de behandeling van osteoporose. Drug Discov Today. 2013 18(13-14): 637-43.

9 Brunkow ME, et al. Botdysplasie sclerosteosis is het gevolg van verlies van het SOST-genproduct, een nieuw cysteïne knoop bevattend eiwit Am J Hum Genet 2001; 68: 577-589.

10 Padhi D, et al. Meerdere doses sclerostin-antilichaam romosozumab bij gezonde mannen en postmenopauzale vrouwen met lage botmassa: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie J Clin Pharmacol 2014; 54 (2): 168–178.

11 EU SmPC, Evenity®, geraadpleegd op 14 februari 2020.

12 Robinson MK et al. Sclerostin: hoe menselijke mutaties hebben geholpen bij het onthullen van een nieuw doelwit voor de behandeling van osteoporose. Drug Discov Today. 2013 18(13-14): 637-43.

13 Brunkow ME, et al. Botdysplasie sclerosteosis is het gevolg van verlies van het SOST-genproduct, een nieuw cysteïne knoop bevattend eiwit Am J Hum Genet 2001; 68: 577-589.

14 Padhi D, et al. Meerdere doses sclerostin-antilichaam romosozumab bij gezonde mannen en postmenopauzale vrouwen met lage botmassa: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie J Clin Pharmacol 2014; 54 (2): 168–178.

15 Saag KG, et al. Romosozumab of alendronaat voor fractuurpreventie bij vrouwen met osteoporose. N Engl J Med 2017;377:1417-1427.

16 Cosman F, et al. Behandeling met Romosozumab bij postmenopauzale vrouwen met osteoporose. N Engl J Med 2016;375:1532-1543.

17 EU SmPC, Evenity®, geraadpleegd op 14 februari 2020.
USPI, Evenity®, geraadpleegd op 14 februari 2020.