3 Neurologieoplossingen: effectieve en betekenisvolle oplossingen leveren die patiënten echt waarderen

3 Neurologie-oplossingen

In onze Neurology solutions-groep is het helpen van mensen met ernstige ziekten om hun beste leven te leiden en de impact van ernstige neurologische en auto-antilichaam-gemedieerde auto-immuunziekten, waaronder epilepsie, de ziekte van Parkinson en zeldzame ziekten zoals myasthenia gravis aanpakken, wat ons passioneert.

We streven ernaar om een ​​echt begrip van de behoeften van patiënten te ontwikkelen. Door de stemmen van patiënten te versterken, te luisteren naar hun deskundige meningen en te leren hoe ze neurologische aandoeningen ervaren en beleven, zijn we goed gepositioneerd om oplossingen op lange termijn te leveren die een verschil in hun leven zullen maken.

Ons erfgoed, onze ervaring en ons jarenlange leiderschap in epilepsie, gecombineerd met een toewijding om uit te breiden naar specifieke populaties die lijden aan neurodegeneratieve en neuro-immunologische ziekten, onderscheiden ons echt. Deze unieke combinatie biedt een robuuste basis voor het creëren van patiëntwaarde vandaag, morgen en op de lange termijn.

Vimpat®

Vimpat® laat zien dat we ons blijven inzetten voor de behoeften van epilepsiepatiënten. In de eerste helft van 2019 verkreeg UCB goedkeuring voor Vimpat® in Japan voor aanvallen met partieel begin bij kinderen van vier jaar en ouder. We hebben bovendien goedkeuring gekregen voor Vimpat® in China via een innovatieve en baanbrekende aanpak met behulp van bewezen praktijkinformatie en extrapolatie van gegevens. Volgens deze aanpak was Vimpat® het eerste neurologische geneesmiddel dat in China voor pediatrische patiënten (vier jaar en ouder) werd goedgekeurd op basis van extrapolatie, nadat het volgens een vergelijkbare methode voor de behandeling van volwassen patiënten was goedgekeurd.

Nayzilam®

Onze aanpak biedt vele unieke kansen om duurzame patiëntwaarde te leveren. Het komt ook met een verantwoordelijkheid om consequent te streven naar het verbeteren van resultaten en ervaringen voor de mensen die elke dag op onze medicijnen vertrouwen. Of het nu gaat om geavanceerde wetenschap, progressieve benaderingen voor toegang of baanbrekende oplossingen voor de gezondheidstechnologie, onze aanpak is altijd en overal patiëntgericht. Dit is te zien bij Nayzilam® (midazolam) neusspray CIV, een benzodiazepine geïndiceerd voor de acute behandeling van intermitterende, stereotypische episodes van frequente aanvallen die verschillen van het gebruikelijke aanvallenpatroon van een patiënt bij patiënten met epilepsie van 12 jaar en ouder. Nayzilam® biedt patiënten en zorgverleners nu de eerste en enige door de FDA goedgekeurde nasale optie voor de behandeling van epilepsieclusters.

Ga voor meer informatie over ons nieuw geneesmiddel padsevonil en over onze innovatieve benaderingen in onderzoek en ontwikkeling naar de sectie Onderzoek en Ontwikkeling van UCB .

Charl van Zyl, Executive Vice President, Patient Value Neurology EU/IM (portrait)

We zijn toegewijd aan het ontwikkelen van oplossingen voor acute behoeften die tegelijkertijd duurzame waarde biedt aan mensen die leven met myasthenia gravis en andere ernstige, zeldzame, immuungerelateerde neurologische aandoeningen.

Charl van Zyl, Executive Vice President, Neurology Solutions & Head of EU/International

Bekijk video in de online versie van het rapport

Nog een stap in de richting van gedifferentieerde oplossingen voor patiënten met myasthenia gravis

In de IgG-autoantilichaam-gemedieerde auto-immuunziekten heeft UCB belangrijke stappen gezet om oplossingen te bieden voor patiënten met myasthenia gravis (MG), in verschillende stadia van deze slopende ziekte.

Intern ontwikkelt UCB een onderzoeksverbinding rozanolixizumab als een geavanceerde subcutane anti-FcRn-therapie. In 2019 kondigde UCB ook een overeenkomst aan om Ra Pharmaceuticals, Inc. (Ra Pharma) te verwerven. Het afsluiten van deze transactie (naar verwachting eind Q1 2020) zal het zilucoplan van Ra Pharma toevoegen aan de productpijplijn van UCB. Zilucoplan is een peptideremmer van complementcomponent 5 (C5), momenteel in Fase 3-onderzoeken. Vanwege het andere werkingsmechanisme, naast UCB’s anti-FcRn rozanolixizumab, zou zilucoplan de mogelijkheid kunnen bieden om meer mensen met MG bijkomende behandelingsopties te bieden.

Behalve MG heeft de geplande acquisitie van Ra Pharmaceuticals ook het potentieel om UCB in staat te stellen nieuwe behandelingsmogelijkheden te bieden voor verschillende zeldzame ziekten in neurologie en immunologie, evenals verschillende toedieningsvormen, waaronder verlengde afgifte en oraal beschikbare producten. De gecombineerde portefeuille kan ook synergiën bieden in het bereik van mensen met zeldzame ziekten en de gezondheidszorgmarkt. UCB zal zijn aanwezigheid in de VS verder versterken, door de uitbreiding van de innovatiehub in Boston, Massachusetts (VS)

Bij alles wat we doen, realiseren we oplossingen door ons te concentreren op wat patiënten belangrijk vinden en altijd rekening te houden met hun behoeften. We blijven paden smeden waar onze strategie voor patiëntwaarde, duurzame toegang en medische vooruitgang op elkaar aansluiten, waardoor we vandaag reeds mensen met epilepsie helpen, en in de toekomst ook patiënten met MG, ITP, PSP, PD en andere neurologische aandoeningen.

Ga voor meer informatie over myasthenia gravis naar de sectie Onderzoek en Ontwikkeling.

Schijnwerpers op myasthenia gravis

Bij UCB voeden de behoeften van de patiënt onze benadering van innovatie. We werken samen met de wereldwijde patiënten­gemeenschap om onze aandacht toe te spitsen op het leveren van oplossingen voor niet-bereikte patiënten­populaties met immunoglobuline G (IgG) auto-antilichaam-gemedieerde auto-immuunziekten. Deze ziekten - waaronder myasthenia gravis (MG), immuuntrombocytopenie (ITP) en chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) - worden gekenmerkt door levensbeperkende en soms levens­bedreigende symptomen.

MG is een chronische neuromusculaire aandoening waarbij het immuunsysteem van het lichaam zich ten onrechte richt op de verbinding tussen de zenuwen en de spieren, wat leidt tot zwakte en vermoeidheid van de skeletspier. We hebben in 2019 aanzienlijke vooruitgang geboekt om de mechanismen die ten grondslag liggen aan deze slopende ziekten en het klinische potentieel van nieuwe behandelmethoden beter te begrijpen. Feedback van patiënten heeft onze wetenschappelijke inspanningen versterkt. Het heeft inderdaad de ontwikkeling van rozanolixizumab voor deze patiënten versneld.

Op wie heeft myasthenia gravis effect?

  • ~ 20 gevallen per 100 000 mensen wereldwijd1
  • 2x zoveel vrouwen als mannen2

Wat zijn de tekenen en symptomen van MG?

  • Bij ongeveer 65% van de mensen zijn de eerste tekenen van MG problemen met de ogen, zoals dubbelzien of hangende oogleden.3,4
  • 15-20% van de mensen met MG zal een myasthenische crisis ervaren, die kan leiden tot slikproblemen en ademhalingsproblemen.5
  • Ongeveer 75% van de mensen zal meer algemene zwakte van de spieren in het lichaam ontwikkelen.6

Werkgelegenheidsuitdagingen komen vaak voor bij MG-patiënten

  • 27-59% van de patiënten met MG ondervond werkgelegenheidsuitdagingen zoals werkloosheid of de noodzaak om te stoppen met werken7,8
  • 27-47% ondervond langdurig ziekteverzuim9
  • 36-48% ondervond een verminderd inkomen10

Het is heel moeilijk om een ​​ziekte te begrijpen waarbij zoveel verschillende mensen zoveel verschillende symptomen hebben en vervolgens ook zoveel verschillende behandelingen ondergaan. Met deze variabele ervaringen in gedachten, kan ik u niet vertellen hoe prettig het is om een ​​bedrijf te hebben dat luistert naar, en leert van patiënten en werkt aan een behandeling om het leven te verbeteren.

Tommy, heeft myasthenia gravis

We hebben meerdere samenwerkingsinitiatieven genomen om op deze inzichten voort te bouwen, waaronder:

  • Betrekken van een wereldwijd netwerk van patiënten en belangenorganisaties om inzichten te verschaffen in de behandeling, patiëntenzorg en onvervulde behoeften op het gebied van MG, geneesmiddelenafgifte-apparatuur en het ontwerp van klinische proeven.
  • Genereren van robuust, op praktijk gebaseerd bewijs op basis van diepgaande kennis en begrip met het doel een brede toegang voor patiënten te waarborgen.
  • Patiënten uitnodigen voor onze Amerikaanse en wereldwijde onderzoekersbijeenkomsten om hun unieke ervaringen met MG en het belang van klinische proeven voor de MG-gemeenschap te benadrukken.

Door ons onderzoek en onze belangenbehartiging tot nu toe hebben we onze kennis opgebouwd over de mate waarin MG-symptomen patiënten fysiek, sociaal en emotioneel kunnen beïnvloeden. Daar komt nog de hoge behandelingslast bij die samengaat met de huidige zorgstandaard, wat duidt op een dringende behoefte aan veilige, effectieve, minder invasieve, minder tijdrovende behandelingsopties.

Met deze onvervulde behoeften in gedachten, zijn we enthousiast over het potentieel van rozanolixizumab om de ervaring en kwaliteit van leven van mensen die met MG leven te verbeteren. Bovendien zou de sluiting van de geplande fusie van Ra Pharmaceuticals, Inc. UCB een mogelijkheid bieden om meer behandelingsopties te bieden aan een breder scala van MG-patiënten.

We blijven patiëntinzichten gebruiken om onze wetenschappelijke vooruitgang te informeren en oplossingen te bouwen die duurzame waarde opleveren. Dit zal ertoe bijdragen dat mensen die met MG leven hun volledige potentieel kunnen bereiken.

Wij zijn van mening dat deze aanpak vanaf het begin helpt bij het genereren van een leiderschapspositie en van cruciaal belang is voor ons succes op lange termijn. Op deze manier blijven we patiënten over de hele wereld ondersteunen om hun leven ten volle te leven.

Charl van Zyl – Transcriptie van de video

Hoe we echte onvervulde behoeften in neurologie aanpakken begint met het begrijpen van de context van hoe de patiënt leeft, wat het gebied is dat we kunnen verbeteren en dat echt meenemen in alles waar we aan denken in onze oplossing, van een vroege ontdekking tot en met de oplossing die we deze patiënten bieden, om op een manier te voldoen aan de manier waarop ze leven en het leven dat ze zouden kunnen leven, dat normaler is en een positieve invloed heeft op de samenleving. Unieke ervaringen en resultaten voor patiënten zijn veel meer dan alleen werkzaamheid, verdraagzaamheid en veiligheid, dat is vandaag de dag een beetje vanzelfsprekend. We moeten veel meer nadenken over patiënten in de zin van de impact en de betekenisvolle verandering die we kunnen maken in hun leven. Het vertrouwen dat we opbouwen rond ons product, de oplossingen die we bieden om hun leven te beïnvloeden. Dat zijn de aspecten die voor patiënten zinvoller zijn om het leven te kunnen leiden dat ze graag zouden willen leiden.

Toegang is de kern van alles waar we aan denken en dit echt door de lens van het bieden van toegang aan patiënten die onze oplossingen nodig hebben of die zouden kunnen profiteren van onze oplossingen. Er zijn veel aspecten die we behandelen. Dingen zoals het bouwen van aanvullend bewijs, bewijs uit de praktijk, om ons te helpen toegang te krijgen denken over betaalbaarheid en hoe betaalbaarheid een aandachtspunt is in de toegang. In essentie denken we holistisch rond de hele omgeving en hoe we de noodzakelijke voorwaarden voor toegang voor onze patiënten creëren.

1 Nationaal Instituut voor Gezondheid - Amerikaanse Nationale Bibliotheek voor Geneeskunde (National Institutes of Health – US National Library of Medicine). Genetics Home Reference - Uw gids voor het begrijpen van genetische aandoeningen: Myasthenia Gravis. Opgehaald uit: https://ghr.nlm.nih.gov/condition/myasthenia-gravis#statistics. Geraadpleegd in november 2019.

2 Li Y, Arora Y, Levin K. Myasthenia gravis: nieuwere therapieën bieden duurzame verbetering. Cleve Clin J Med. 2013 Nov. 80(11):711-21.

3 Robertson NP et al. Myasthenia gravis: een populatie-gebaseerd epidemiologisch onderzoek in Cambridgeshire, Engeland. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;65:492-496.

4 Kupersmith MJ et al. Ontwikkeling van gegeneraliseerde ziekte na 2 jaar bij patiënten met oculaire myasthenic gravis. Arch Neurol 2003;60(2):243-248.

5 Bershad EM et al. Myasthenia gravis crisis. Southern Medical Journal 2008;101(1):63-69.

6 Robertson NP et al. Myasthenia gravis: een populatie-gebaseerd epidemiologisch onderzoek in Cambridgeshire, Engeland. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;65:492-496.

7 CIE. De kosten voor patiënten en de gemeenschap van Myasthenia Gravis: Inzicht in de patiëntervaring en de impact op de hele gemeenschap: The Centre for International Economics; 2013.

8 Kulkantrakorn K, Jarungkiatkul W. Kwaliteit van leven van patiënten met myasthenia gravis. J Med Assoc Thai 2010;93:1167-71.

9 Frost A., Svendsen M.L., Rahbek J., Stapelfeldt C.M., Nielsen C.V. et al. Arbeidsmarktparticipatie en ziekteverzuim bij patiënten met de diagnose myasthenia gravis in Denemarken, BMC-neurologie 2016-2011, 1997-2011; 16 (1): 224.

10 Nagane Y, Murai H, Imai T, et al. Sociale nadelen geassocieerd met myasthenia gravis en de behandeling ervan: een multicenter cross-sectioneel onderzoek. BMJ open 2017;7:e013278.