1 Onderzoek en Ontwikkeling: innoveren voor Patiënten

1 Onderzoek en Ontwikkeling: innoveren voor Patiënten

Wij innoveren voortdurend om oplossingen te leveren voor patiëntenpopulaties in ziektegebieden binnen onze huidige expertise op het gebied van neurologie, immunologie, neuro-immunologie en door uitbreiding in aangrenzende gebieden.

In 2019 heeft een sterke meerjarige investering in onderzoek en ontwikkeling twee nieuwe behandelingen doen vorderen voor patiënten in onze kerngebieden van immunologie en neurologie, terwijl vooruitgang werd geboekt in potentiële oplossingen voor nieuwe patiëntenpopulaties.

Op de lange termijn streven we ernaar om van behandeling naar ziektemodificatie te evolueren en uiteindelijk naar genezing voor ernstige chronische ziekten. We zien al vooruitgang in deze richting met mogelijk ziektemodificerende behandelingen in onze pijplijn, zoals onze vroege ontwikkelingsverbindingen gericht op Tau- en a-Syn-eiwitten die een rol spelen bij neurologische en degeneratieve ziekten.

Innovatie in onderzoek, streven naar genezing

De reis naar gedifferentieerde oplossingen voor specifieke patiënten begint al vroeg in het onderzoek. Ons onderzoeksproces is gebaseerd op sterke wetenschap. We streven ernaar de evoluerende kennis te begrijpen die ten grondslag ligt aan de biologie van ziekten en deze te combineren met baanbrekende technologieën en platforms om nieuwe therapieën te ontwikkelen.

Ons kleine molecuulplatform, samen met onze inzichten in paden in epilepsie, leverde padsevonil op, een rationeel ontworpen medicijn met een unieke werkingswijze. Padsevonil is nu overgegaan naar Fase 3 klinische studies voor een subpopulatie van patiënten met resistente epilepsie. 

Dhaval Patel, Chief Scientific Officer (portrait)

Een gedifferentieerde oplossing betekent behandelingen bieden om te voorzien in de werkelijke behoeften van de patiënt, waar dit voor hen het belangrijkst is.

Dhaval Patel, Executive Vice President & Chief Scientific Officer

Bekijk video in de online versie van het rapport

Ons onderzoek blijft nieuwe behandelingsopties onderzoeken om patiënten met de ziekte van Parkinson te ondersteunen. Samen met patiënten en experts op dit gebied werken we nauw samen om de manier waarop klinische studies worden uitgevoerd te valideren en te verbeteren, met als doel bewijsmateriaal uit de praktijk in onze proefontwerpen op te nemen.

We blijven onze capaciteiten van wereldklasse op het gebied van antilichaamonderzoek ontwikkelen. De vooruitgang van bimekizumab bij de klinische ontwikkeling in een laat stadium heeft aangetoond dat UCB in staat is wetenschappelijke innovatie om te zetten in een gedifferentieerd geneesmiddel voor patiënten. Wetenschappelijk inzicht in paden die ernstige huidaandoeningen veroorzaken bij psoriasis - en het belang van dubbele remming van IL-17A en IL-17F in een nieuw antilichaam - heeft UCB in staat gesteld om een voordeel te tonen voor patiënten met psoriasis in Fase 3 klinische studies van bimekizumab.

In de IgG-antilichaam-gemedieerde auto-immuunziekten, waaronder de zeldzame ziekten myasthenia gravis (MG), immuuntrombocytopenie (ITP) en chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP), zijn we gericht op de reis van de patiënt en om voor gebieden met onvervulde behoeftes nieuwe oplossingen te bedenken. Onze vooruitgang om het mechanisme van deze ziekten, het wetenschappelijke potentieel van nieuwe modaliteiten en de patiëntervaring beter te begrijpen, is aanzienlijk geweest. Ons nieuwe antilichaam rozanolixizumab richt zich specifiek op de humane neonatale Fc-receptor (FcRn) die zich richt op auto-antilichaam-gemedieerde ziekten door immunoglobuline G (IgG).1,2 De subcutane formulering van dit molecuul biedt een potentieel transformerende optie voor patiënten, waardoor ze van infusiecentra naar zelftoediening kunnen gaan.

In 2019 is UCB een overeenkomst aangegaan om Ra Pharmaceuticals, Inc. (Ra Pharma) over te nemen. Na de voltooiing zal deze overname de reikwijdte van onze wetenschappelijke expertise blijven verbreden door ons toegang te geven tot een eigen technologieplatform om synthetische macrocyclische peptiden te produceren. Het platform, bekend als ExtremeDiversity™, is gebaseerd op messenger ribonucleïnezuur (messenger ribonucleic acid - mRNA) weergave en combineert de diversiteit, specificiteit en hoge affiniteit van therapeutische antilichamen met de aantrekkelijke farmacologische eigenschappen van kleine moleculen. Het heeft het potentieel om UCB’s geneesmiddelenontdekkingsmogelijkheden te vergroten en toegang te bieden tot de bewezen expertise en het talent van Ra Pharma op dit gebied.

Nieuwe modaliteiten zoals gentherapie kunnen een fundamentele verandering teweegbrengen in de manier waarop ziekten worden behandeld. Het vermogen om ziektegerelateerde eiwitten met een enkele behandeling te verwijderen of toe te voegen, gentherapie, zou het potentieel van genezing kunnen bieden in gedefinieerde patiëntenpopulaties. UCB onderzoekt al nieuwe wetenschap en technologieën om evenwichtige strategische investeringen te doen in dit uiterst opwindende veld.

Bij epilepsie verwachten we een verschuiving van chronische symptomatische behandeling naar het aanpakken van de last van aanvallen door nieuwe ziektemodificerende geneesmiddelen, gerichte gentherapieën en combinaties van medicijntechnologie. Met onze wetenschappelijke en technologiepartners zijn we vastbesloten om voorop te lopen bij deze evolutie.

Innoveren in Ontwikkeling, differentiatie tot leven brengen

Een veelbelovende pijplijn

In 2019 hebben we opmerkelijke stappen gezet in de richting van onze ambitie om gedifferentieerde oplossingen te leveren. In vergelijking met vorig jaar hebben we goedkeuring gekregen voor twee nieuwe geneesmiddelen en zijn we gestart met vijf Fase 3-programma’s, waarbij meer dan 4 000 patiënten zijn betrokken.

Iris-Löw-Friedrich, Chief Medical Officer (portrait)

Een unieke uitkomst is een uitkomst die duidelijk wordt erkend als zijnde van invloed op de gezondheid en het leven van mensen met ernstige ziekten in de ogen van alle belanghebbenden, niet alleen patiënten, maar ook betalers en artsen.

Iris Löw-Friedrich, Executive Vice President Global Projects & Development, Chief Medical Officer

Bekijk video in de online versie van het rapport

Wij bouwden ook een technologietransformatie-initiatief doorheen al onze klinische ontwikkelingsactiviteiten om de efficiëntie van onze klinische ontwikkelingsactiviteiten te verhogen. UCB blijft bijvoorbeeld gedecentraliseerde proeven onderzoeken in ons innovatieve partnerschap met Science 37, waar we het onderzoek bij de patiënten thuis brengen met behulp van de nieuwste technologieën. Verwacht wordt dat dit de ontwikkelingstijden zal versnellen, waarbij patiënten sneller tegen lagere kosten in proeven worden opgenomen.

Daarnaast proberen we elk aspect van de patiëntervaring in onderzoeken te verbeteren: we hebben ’leken-samenvattingen’ van onze klinische studies voor onze website ontwikkeld, geschreven in niet-technische taal en daarom toegankelijk voor elke patiënt die geïnteresseerd in onze proeven.

UCB product pijplijn (graphic)

Kom meer te weten over onze pijplijn in de beoordeling van de bedrijfsprestaties sectie.

Weten dat mijn ervaringen echt kunnen helpen bij het verder brengen van wetenschap, het begrijpen en patiëntenzorg, vind ik belangrijk. Ik denk dat deelname aan klinische proeven en het geneesmiddelenontwikkelingsproces iets is dat wij als individuen kunnen geven aan mensen die na ons komen.

Kelly, heeft myasthenia gravis

Vooruitkijken naar de toekomst in neurologie

In 2019 hebben we de ontwikkeling van padsevonil voortgezet door een Fase 3 klinisch programma te lanceren zoals gepland. Padsevonil zou aanzienlijk betere resultaten kunnen opleveren voor patiënten met geneesmiddelenresistente epilepsie die momenteel weinig behandelingsopties hebben.

We hebben de ontwikkeling van ons nieuwe subcutane FcRn monoklonale antilichaam, rozanolixizumab, versneld nadat we eind 2018 in een Fase 2-onderzoek bij patiënten met myasthenia gravis (MG) een proof-of-concept hadden bereikt. Een bevestigende studie in MG begon in de tweede helft van 2019. Voortbouwend op de potentiële klinische bruikbaarheid van rozanolixizumab in andere neurologische aandoeningen veroorzaakt door pathogene immunoglobuline G (IgG) auto-antilichamen, zijn we een Fase 2-studie gestart bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP). UCB gaat ook verder met de ontwikkeling in immuuntrombocytopenie (ITP), met positieve resultaten van een Fase 2-studie die dit jaar werd aangekondigd.3

Voor meer informatie over UCB’s betrokkenheid bij mensen met myasthenia gravis, bezoek onze MG in de schijnwerper in onze Neurologie oplossingen sectie.

We streven ernaar om verder te gaan dan symptomatische behandeling in de richting van ziektemodificatie bij verschillende neurodegeneratieve ziekten. UCB heeft verschillende nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen in ontwikkeling, waaronder een anti-Tau monoklonaal antilichaam dat wordt onderzocht als een mogelijke nieuwe behandelingsoptie voor mensen die leven met Progressieve Supranucleaire Parese (PSP). In samenwerking met belangenorganisaties leren we meer over de beleefde PSP-ervaringen die bepalend zijn voor onze benadering van klinische ontwikkeling.

Vooruitkijken naar de toekomst in immunologie

Eind 2019 leverde ons bimekizumab Fase 3 klinisch programma bij psoriasis indrukwekkende resultaten op, waaronder het aantonen van superioriteit ten opzichte van twee veel gebruikte biologische psoriasis-therapieën. We hebben nu sterk bewijs dat bimekizumab, onze IL-17A- en IL-17F-onderzoeksremmers, het potentieel heeft om de huidklaring te verbeteren, evenals verbeteringen in jeuk, pijn en schilfering, allemaal van cruciaal belang voor het positief beïnvloeden van de levens van psoriasispatiënten. UCB bereidt zich nu voor op een indiening van bimekizumab bij regelgevende instanties in belangrijke markten tegen mid-2020. De werkzaamheid en veiligheid van bimekizumab wordt momenteel ook beoordeeld in Fase 3-onderzoeken bij artritis psoriatica, ankyloserende spondyloartritis, nr-axSpA en hidradenitis suppurativa.

In 2019 besloten we met onze partner Biogen om een Fase 3-programma te starten met dapirolizumab pegol bij patiënten met systemische lupus erythematosus (SLE) in 2020. Dapirolizumab is een gepegyleerd, Fc-vrij antilichaam dat CD40L blokkeert, een kritische molecule bij de activering van auto-immuunziekten T- en B-lymfocyten in SLE. Dapirolizumab pegol is een toonaangevend en innovatief werkingsmechanisme. Bovendien hebben UCB en Biogen een betere manier gevonden om patiënten in Fase 3 te selecteren, zodat de aangeworven populatie echt de doelpopulatie weerspiegelt met onvervulde medische behoeften. Deze hypotheses werd gevalideerd voor meerdere onderzoeksdatabases.

Dhaval Patel – Transcriptie van de video

Differentiatie voor UCB is eigenlijk drieledig voor mij. Nummer één is een heel grote onvervulde medische behoefte, bij voorkeur op plaatsen waar er momenteel geen goede therapieën zijn en in patiëntenpopulaties waar er goede therapieën zijn, om subsets te kunnen identificeren door patiëntstratificatie en biomarkers die het beter kunnen doen en uiteindelijk in staat zijn om die veranderingen en verschillen te meten.

We hebben veel wetenschappelijke platformen, de meest voorkomende: kleine moleculen (of chemicaliën), biologische geneesmiddelen (monoklonale antilichamen). Maar we proberen nieuwe platformen te bouwen om ons doel van genezing voor een patiënt te bereiken. Om dat te doen hebben we ons verdiept in genomics en begrijpen we hoe we het beste goede doelwitten kunnen vinden. Een ander aspect van het voor de genezing gaan is om de juiste modaliteiten te hebben. En dat is waar gentherapie in het spel komt, omdat we geloven dat die genezend zullen zijn voor de soorten ziekten die we willen bestrijden.

Om in de voorste gelederen van de wetenschap te blijven, denk ik dat het belangrijk is dat we niet zo naïef zijn om te denken dat we alles weten, we moeten de beste mensen ter wereld identificeren die op het scherp van de snede zijn en ermee samenwerken. Ja, in sommige gevallen zijn wij het [UCB], zoals bij monoklonale antilichamen, maar in de meeste gevallen moeten we met anderen samenwerken. Ik ben erg enthousiast over onze pijplijn, op dit moment hebben we zoveel echt uitstekende moleculen die we proberen te ontwikkelen, dus we zijn in een goede positie om prioriteiten te stellen om de meeste impact voor patiënten te maken.

Iris Löw-Friedrich – Transcriptie van de video

Een unieke uitkomst is een uitkomst die echt gedifferentieerd is in de ogen van patiënten, maar niet alleen in de ogen van patiënten, ook in de ogen van artsen en andere relevante belanghebbenden in de gezondheidszorg, zoals betalers. Om unieke oplossingen te kunnen bieden, moeten we eerst een visie en een ambitie opbouwen van wat we willen bereiken en dat betekent dat we de onvervulde behoeften van patiënten volledig begrijpen, beginnend met hun symptomen maar inclusief hun gehele kwaliteit van leven. We hebben een zeer goed ingeburgerd proces daarvoor in UCB door eerst de beoogde waardepropositie te definiëren en vervolgens onze klinische ontwikkelingsplannen af te leiden.

UCB maakt gebruik van nieuwe technologieën in het kader van ons initiatief voor technologietransformatie. Daarbij willen we de klinische ontwikkeling versnellen door nieuwe ervaringen voor patiënten te creëren en de last van klinische proeven voor de onderzoekerplaatsen te verminderen. We gebruiken kunstmatige intelligentie, digitale middelen en virtuele componenten om ervoor te zorgen dat we unieke resultaten leveren op de snelste en meest kwalitatief mogelijke manier. We moeten moedig en stoutmoedig zijn en we moeten onszelf voortdurend de vraag stellen of we de medische behoeften van patiënten echt begrijpen. Als we dat doen en als we de beste antwoorden vinden, zullen we zeer unieke resultaten blijven leveren aan patiënten.

1 Kiessling, P., R. Lledo-Garcia, S. Watanabe et al. De FcRn-remmer rozanolixizumab verlaagt de IgG-concentratie van menselijk serum: Een gerandomiseerde Fase 1-studie. Sci Transl Med. 2017; 9(414).

2 Smith B, Kiessling A, Lledo-Garcia R, et al. Genereren en karakteriseren van een anti-menselijk FcRn-antilichaam met hoge affiniteit, rozanolixizumab, en de effecten van verschillende moleculaire formaten op de vermindering van IgG-plasmaconcentratie. MAbs 2018;10: 1111-30.

3 Robak T., Kaźmierczak M., Jarque I., Musteata V., Treliński J. et al. Rozanolixizumab, een AntiFcRn Antilichaam: Eindresultaten van een Fase 2-onderzoek met meervoudige doses bij patiënten met primair immuuntrombocytopenie bloed 2019; 134 (suppl.1), abs 897 ASH (2019) American Society of Hematology - 61e jaarlijkse vergadering, 7-10 december 2019; Orlando, VS.

Relevante GRI indicatoren

601-2 gri-id77:601-2