1 Recherche et développement : innover pour les patients

1 Recherche et développement : innover pour les patients

Nous innovons constamment afin d’offrir des solutions à des populations de patients atteints de maladies qui relèvent de notre expertise en neurologie, immunologie, neuro-immunologie et, par extension, dans des domaines connexes.

En 2019, nous avons largement investi dans la recherche et le développement, ce qui a permis de faire avancer deux nouveaux traitements dans nos domaines d’intérêt phares, à savoir l’immunologie et la neurologie, tout en progressant sur le développement de solutions potentielles pour de nouvelles populations de patients.

À long terme, nous aspirons à passer du traitement à une modification de la maladie, voire à la découverte d’un remède pour guérir les maladies chroniques graves. Nous observons déjà des progrès en ce sens dans notre pipeline, qui inclut des traitements potentiellement capables de modifier la maladie, comme les molécules en phase de développement précoce ciblant les protéines Tau et a-Syn, lesquelles jouent un rôle important dans les maladies neurodégénératives.

Une recherche axée sur l’innovation, au service de la guérison

Le parcours vers le développement de solutions différenciées s’adressant à des patients spécifiques commence aux premiers stades de la recherche. Notre processus de recherche repose sur une base scientifique solide. Nous nous attelons à acquérir les connaissances qui sous-tendent la biologie des maladies, en constante évolution, et à les combiner avec des technologies et plateformes novatrices en vue de développer de nouveaux traitements.

L’association de notre plateforme relative aux petites molécules et de nos connaissances approfondies en matière d’épilepsie nous a permis de développer padsevonil, un médicament conçu selon une approche rationnelle et au mode d’action unique. Les études cliniques avec padsevonil sont actuellement en phase 3 et sont menées auprès d’une sous-population de patients présentant une épilepsie pharmacorésistante.

Dhaval Patel, Chief Scientific Officer (portrait)

Une solution différenciée se caractérise par un traitement qui répond à des besoins réels chez les patients, en fonction de ce qui compte le plus pour eux.

Dhaval Patel, Executive Vice President & Chief Scientific Officer

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Notre pôle de recherche continue d’explorer de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints de la maladie de Parkinson. Nous travaillons côte à côte avec les patients et les experts dans ce domaine afin de valider et d’améliorer la manière dont nous menons les études cliniques, d’une part, et d’incorporer des données concrètes dans notre conception d'études, d’autre part.

Nous continuons par ailleurs de faire évoluer nos capacités de recherche de renommée mondiale dans le secteur des anticorps. La progression de bimekizumab en dernière phase de développement clinique a démontré qu’UCB a la capacité de transformer l’innovation scientifique en médicaments différenciés pour les patients. Les connaissances scientifiques des différentes voies à l’origine du psoriasis, une maladie grave de la peau – et la découverte de l’importance de la double inhibition de l’IL-17A et de l’IL-17F cristallisée dans un nouvel anticorps – ont permis à UCB de mettre en évidence un bénéfice pour les patients atteints de psoriasis dans le cadre de ses études cliniques de Phase 3 avec bimekizumab.

Dans le domaine des maladies auto-immunes médiées par les anticorps anti-IgG, qui inclut des maladies rares telles que la myasthénie grave (MG), la thrombocytopénie auto-immune (TAI) et la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), nous nous focalisons sur le parcours du patient et sur les besoins non satisfaits afin de créer de nouvelles solutions. Nous avons notamment réalisé des progrès significatifs dans la compréhension des mécanismes de ces maladies, du potentiel scientifique de nouvelles modalités et de l’expérience du patient. Notre nouvel anticorps rozanolixizumab cible spécifiquement le récepteur néonatal humain Fc (FcRn) des maladies médiées par les auto-anticorps dirigés contre l’immunoglobuline G (IgG).1,2 La formulation à administration sous-cutanée de cette molécule offre une option potentiellement révolutionnaire aux patients en leur permettant de pratiquer l’auto-administration, ce qui leur évite ainsi de devoir se rendre dans des centres de perfusion.

En 2019, UCB a conclu un accord visant le rachat de Ra Pharmaceuticals, Inc. (Ra Pharma). Une fois la transaction finalisée, cette acquisition élargira le champ d'application de notre expertise scientifique en nous donnant accès à une plateforme technologique exclusive axée sur la production de peptides macrocycliques synthétiques. La plateforme, baptisée Extreme Diversity™, repose sur la détection de l'acide ribonucléique messager (ARNm) et allie la diversité, la spécificité et la haute affinité des anticorps thérapeutiques aux propriétés pharmacologiques attractives des petites molécules. Outre son potentiel d’accroissement des capacités d’UCB en matière de découverte de médicaments, elle nous donne accès à l’expertise et au talent éprouvés de Ra Pharma dans ce domaine.

Il apparaît que de nouvelles modalités, comme la thérapie génique, pourraient fondamentalement changer la manière dont les maladies sont traitées. En offrant la possibilité d’ajouter ou d’enlever des protéines liées à la maladie à l’aide d’un seul traitement, la thérapie génique a le potentiel de soigner des populations de patients définies. UCB est déjà occupée à explorer de nouvelles sciences et technologies pour investir stratégiquement dans ce domaine extrêmement prometteur.

Dans l’épilepsie, par exemple, nous anticipons l’évolution d’un traitement symptomatique chronique vers des médicaments capables de modifier la maladie, des thérapies géniques ciblées et des combinaisons médicaments/technologies susceptibles d’alléger le fardeau que représentent les crises d’épilepsie. Épaulés par nos partenaires scientifiques et technologiques, nous sommes bien déterminés à être à l’avant-garde de cette avancée.

L’innovation au cœur du développement, comme vecteur de différentiation

Un pipeline prometteur

En 2019, nous avons réalisé des progrès considérables dans notre quête de solutions différenciées. Comparativement à l’année précédente, nous avons obtenu l’approbation de deux nouveaux médicaments et démarré cinq programmes de Phase 3 impliquant plus de 4 000 patients.

Iris-Löw-Friedrich, Chief Medical Officer (portrait)

Un résultat unique est un résultat qui influe clairement sur la santé et sur la vie des personnes atteintes de maladies graves aux yeux de toutes les parties prenantes, que ce soit les patients, les organismes de sécurité sociale ou les médecins.

Iris Löw-Friedrich, Executive Vice President & Chief Medical Officer

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Nous avons parallèlement lancé une initiative de transformation technologique à travers toutes nos activités de développement clinique afin d’augmenter notre efficacité. UCB continue notamment d’explorer les études décentralisées dans le cadre du partenariat novateur avec Science 37 qui permettra aux patients de participer aux études depuis leur domicile grâce aux dernières technologies. Cette approche devrait nous permettre d’accélérer le processus de développement en recrutant les patients requis pour nos études plus rapidement et à moindre coût.

Par ailleurs, nous cherchons actuellement à améliorer tous les aspects de l’expérience des patients dans les études. Nous avons ainsi développé des résumés simplifiés de nos études cliniques à destination de notre site internet, rédigés dans un langage non technique et par conséquent accessible à tout patient qui souhaiterait prendre part à l’une de nos études.

Pipeline de produits d’UCB (graphic)

Pour de plus amples informations sur notre pipeline, consultez notre section Performances financières de l'entreprise.

C’est important pour moi de savoir que mon expérience personnelle peut véritablement faire avancer la recherche scientifique, la connaissance de la maladie et la prise en charge médicale des patients. Je pense qu’en participant aux études cliniques et au processus de développement des médicaments, nous pouvons, en tant qu’individus, aider les personnes qui nous suivront.

Kelly, atteinte de myasthénie grave

Notre avenir en neurologie

En 2019, nous avons poursuivi le développement de padsevonil en lançant, comme prévu, un programme clinique de Phase 3. Padsevonil pourrait s'avérer significativement bénéfique pour les patients atteints d’épilepsie pharmacorésistante qui ne disposent actuellement que de peu d’options thérapeutiques.

Suite aux résultats positifs issus de l’étude de preuve de concept de Phase 2 menée auprès de patients atteints de myasthénie grave (MG) fin 2018, nous avons accéléré le développement de notre anticorps monoclonal à administration sous-cutanée FcRn, rozanolixizumab. Une étude de confirmation pour la MG a été lancée au second semestre de 2019. S’appuyant sur l’utilité clinique potentielle de rozanolixizumab dans d’autres pathologies neurologiques induites par les auto-anticorps dirigés contre l’immunoglobuline G (IgG) pathogène, nous avons lancé une étude de Phase 2 pour les patients atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC). UCB progresse également dans le développement d’un traitement pour la thrombocytopénie auto-immune (TAI), et a annoncé des résultats positifs dans le cadre de son étude de Phase 2 menée en 2019.3

Pour de plus amples informations sur l’engagement d’UCB envers les patients atteints de myasthénie grave, se reporter à l'encart « Zoom sur... la myasthénie grave » dans la rubrique Solutions en neurologie.

Au-delà du simple traitement des symptômes, nous visons la modification de la maladie au niveau de plusieurs pathologies neurodégénératives. À cette fin, UCB développe actuellement plusieurs nouveaux médicaments expérimentaux, notamment un anticorps monoclonal anti-Tau : un candidat prometteur pour les patients atteints d’une paralysie supranucléaire progressive (PSP). En partenariat avec des groupes de défense des patients, nous sommes en train d’approfondir nos connaissances sur le vécu de ces personnes atteintes de PSP, ce qui nous guide dans notre approche de développement clinique.

Notre avenir en immunologie

Fin 2019, notre programme clinique de Phase 3 avec bimekizumab dans le psoriasis a mis en évidence des résultats impressionnants, et a notamment démontré la supériorité de bimekizumab par rapport à deux traitements biologiques répandus pour la prise en charge du psoriasis. Les données dont nous disposons actuellement prouvent clairement que bimekizumab, notre inhibiteur expérimental à double action ciblant à la fois l’IL-17A et l’IL-17F, a le potentiel d’améliorer les taux d’assainissement cutané et de soulager les démangeaisons, la douleur et les plaques, d’où des répercussions positives considérables sur la qualité de vie des patients atteints de psoriasis. UCB se prépare actuellement à soumettre une demande d’autorisation pour bimekizumab aux autorités réglementaires des principaux marchés concernés d’ici mi-2020. L’efficacité et la sécurité d'emploi de bimekizumab sont aussi en cours d’évaluation dans le cadre d’études de Phase 3 portant sur l’arthrite psoriasique, la spondylarthrite ankylosante, la spondylarthrite axiale non radiographique (nr-axSpA) et l’hidrosadénite.

En 2019, nous avons décidé, en partenariat avec Biogen, de mener un programme de Phase 3 avec dapirolizumab pegol auprès de patients atteints de lupus érythémateux disséminé (LES) en 2020. Dapirolizumab est un anticorps pégylé sans fragment Fc qui bloque la molécule CD40L, cruciale à l’activation des lymphocytes T et B auto-immuns chez les patients atteints de LES. Dapirolizumab pegol présente un mécanisme d’action novateur de pointe. Par ailleurs, UCB et Biogen ont identifié une manière plus efficace de sélectionner les patients inclus en Phase 3 afin que la population recrutée reflète réellement la population cible dont les besoins médicaux ne sont pas encore satisfaits. Cette hypothèse a été validée dans plusieurs bases de données d’études.

Dhaval Patel – Transcription de la vidéo

La différenciation chez UCB, pour moi, est triple. Premièrement, nous répondons à des grands besoins médicaux encore non satisfaits dans des zones qui ne disposent pas de thérapies adaptées, mais aussi chez les populations de patients qui disposent déjà de bonnes thérapies. Deuxièmement, nous sommes capables d’identifier des sous-groupes par le biais de la stratification des patients et des biomarqueurs. Et finalement, nous pouvons mesurer ces changements et cette valeur ajoutée.

Nous disposons de nombreuses plateformes scientifiques, les plus communes étant celles de petites molécules (ou molécules chimiques) et des molécules biologiques (anticorps monoclonaux). Mais nous essayons de construire des nouvelles plateformes pour atteindre notre objectif de trouver un remède pour le patient. Pour y parvenir, nous avons effectué des incursions en génomique et dans la recherche des meilleurs moyens pour trouver de bonnes cibles. Un autre aspect de la recherche d’un remède est d’avoir les bonnes modalités. C’est là que la thérapie génique entre en jeu, car nous estimons qu’elle pourra constituer un remède pour les types de maladies que nous voulons impacter.

Pour rester à l’avant-garde de la science, je pense qu'il est important de réaliser que nous ne pouvons pas tout faire à la fois, et que nous devons nous associer aux personnes les plus compétentes dans le monde qui détiennent des connaissances de pointe. Parfois c’est nous [UCB], comme c’est le cas en matière d’anticorps monoclonaux, mais dans la plupart des cas, nous devons collaborer. Je suis très fier de notre pipeline. Aujourd’hui, nous sommes en train de développer de nombreuses molécules remarquables. Nous sommes donc en bonne position pour pouvoir établir des priorités et ainsi créer le plus grand impact pour les patients.

Iris Löw-Friedrich – Transcription de la vidéo

Un résultat unique est un résultat qui est réellement différencié aux yeux des patients, bien sûr, mais aussi aux yeux des médecins et d’autres parties prenantes du système des soins de santé, comme les financeurs. Afin d’apporter des solutions uniques, nous devons d’abord construire une vision et une ambition de ce que nous voulons accomplir. Cela signifie que nous devons comprendre les besoins non satisfaits des patients, en commençant par leurs symptômes mais aussi leur qualité de vie. Nous avons un processus bien établi pour cela chez UCB, tout d’abord en définissant la proposition de valeur cible, et ensuite en déterminant nos programmes de développement clinique.

UCB exploite des nouvelles technologies dans le contexte de notre initiative de transformation technologique. Nous visons donc à accélérer le développement clinique en créant des nouvelles expériences pour les patients et en facilitant les études cliniques pour les sites de recherche. Nous utilisons l’intelligence artificielle, des moyens numériques et des composantes virtuelles pour garantir que nous offrons des résultats uniques de la meilleure qualité possible et le plus rapidement possible. Nous devons être audacieux et courageux, et nous devons sans cesse nous demander si nous comprenons réellement les besoins médicaux de nos patients. Si nous faisons cela, et que nous trouvons les meilleures réponses possibles à leurs problèmes, nous pourrons continuer à apporter des résultats uniques aux patients.

1 Kiessling, P., R. Lledo-Garcia, S. Watanabe et al. The FcRn inhibitor rozanolixizumab reduces human serum IgG concentration: A randomized Phase 1 study. Sci Transl Med. 2017; 9(414).

2 Smith B, Kiessling A, Lledo-Garcia R, et al. Generation and characterization of a high affinity anti-human FcRn antibody, rozanolixizumab, and the effects of different molecular formats on the reduction of plasma IgG concentration. Mabs 2018 10 1111-30.

3 Robak T., Kaźmierczak M., Jarque I., Musteata V., Treliński J. et al. Rozanolixizumab, an AntiFcRn Antibody: Final Results from a Phase II, Multiple-Dose Study in Patients with Primary Immune Thrombocytopenia Blood 2019; 134(suppl.1), abs 897 ASH (2019) American Society of Hematology – 61st Annual Meeting, 7-10 December 2019; Orlando, USA.

Indicateurs GRI pertinents

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