3 Solutions en neurologie : fournir des solutions efficaces et significatives que les patients apprécient vraiment

3 Solutions en neurologie : fournir des solutions efficaces et significatives que les patients apprécient vraiment

Notre département en charge des solutions neurologiques est animé par la passion d’aider les personnes atteintes de maladies graves à profiter au mieux de la vie et d’alléger le fardeau des maladies neurologiques graves et médiées par les auto-anticorps, comme l’épilepsie, la maladie de Parkinson et certaines maladies rares, telles que la myasthénie grave.

Nous aspirons à développer une véritable compréhension des besoins des patients. Pour cela, nous permettons aux patients d’avoir voix au chapitre, nous sommes à l’écoute de leurs opinions et nous prenons le temps d’appréhender le vécu des patients atteints d’une maladie neurologique. Cette approche nous positionne ainsi idéalement pour apporter des solutions à long terme qui feront une différence dans leur vie.

C’est grâce à notre héritage, notre expérience et notre leadership de longue date dans le domaine de l’épilepsie, alliés à notre détermination à proposer des solutions à des populations spécifiques de patients atteints de maladies neurodégénératives et neuro-immunologiques, que nous nous différencions de nos concurrents. Cette combinaison unique constitue une base solide propice à la création de valeur pour le patient aujourd’hui, demain et à l’avenir.

Vimpat®

Vimpat® incarne notre engagement continu visant à répondre aux besoins des patients épileptiques. Au premier semestre de 2019, UCB a obtenu l'approbation pour Vimpat® au Japon dans le traitement des crises épileptiques partielles chez les enfants âgés de quatre ans et plus. Nous avons aussi obtenu l’autorisation pour Vimpat® en Chine grâce à une approche innovante et avant-gardiste : l’utilisation et l’extrapolation de données concrètes. C’est sur la base de l’extrapolation des données que Vimpat® a été approuvé pour le traitement de patients adultes, et qu’il est devenu le premier médicament neurologique approuvé en Chine pour les patients pédiatriques (âgés de quatre ans et plus).

Nayzilam®

Notre approche confère de nombreuses opportunités uniques d’offrir une valeur durable au patient. Mais elle s’accompagne aussi d’une responsabilité qui vise à toujours améliorer les perspectives et les expériences des personnes qui comptent sur nos médicaments, jour après jour. Que ce soit à travers notre science de pointe, nos démarches progressistes favorisant l’accès ou nos solutions technologiques avant-gardistes en termes de santé, notre approche est intégralement centrée sur le patient. Nayzilam® (midazolam) en est un exemple probant. Ce spray nasal de catégorie CIV est une benzodiazépine indiquée dans le traitement aigu des épisodes stéréotypés intermittents de crises épileptiques fréquentes, qui sont différents des manifestations habituelles chez les patients âgés de 12 ans et plus. Nayzilam® est aujourd’hui la première option à administration nasale pour les patients et les membres du personnel soignant approuvée par la FDA américaine pour le traitement des crises d’épilepsie groupées.

Pour de plus amples informations sur notre nouveau médicament expérimental padsevonil et nos approches novatrices en R&D, reportez-vous à la section Recherche et développement.

Charl van Zyl, Executive Vice President, Patient Value Neurology EU/IM (portrait)

Nous sommes déterminés à développer des solutions qui répondent à des besoins précis tout en apportant une valeur durable aux patients atteints de myasthénie grave et d’autres maladies neurologiques rares à médiation immunitaire.

Charl van Zyl, Executive Vice President, Neurology Solutions & Head of EU/International

Visionner la vidéo dans la version en ligne du rapport

Un pas de plus vers des solutions différenciées pour les patients atteints de myasthénie grave

Dans le domaine des maladies auto-immunes médiées par les anticorps anti-IgG, UCB a réalisé des progrès considérables dans l’apport de solutions aux patients atteints de myasthénie grave (MG) à différents stades de cette maladie invalidante.

En interne, UCB est en train de développer une molécule expérimentale, baptisée rozanolixizumab, un traitement de pointe à administration sous-cutanée ciblant le récepteur FcRn. La clôture de cette transaction (attendue dans le courant du premier trimestre 2020) permettra à UCB d’enrichir son pipeline avec zilucoplan de Ra Pharma, un inhibiteur peptidique du composant 5 (C5) du complément, qui fait actuellement l’objet d’études de Phase 3. Grâce à son mécanisme d’action différent, combiné à rozanolixizumab (l’anti-FcRn d’UCB), zilucoplan devrait aboutir à des options thérapeutiques supplémentaires pour un plus grand nombre de personnes atteintes de myasthénie grave (MG).

Au-delà de la myasthénie grave, l’acquisition de Ra Pharmaceuticals pourrait permettre à UCB d’offrir de nouvelles possibilités de traitement pour plusieurs maladies rares en neurologie et en immunologie, ainsi que diverses formes d’administration médicamenteuse, comme des produits à libération prolongée et administrables par voie orale. La fusion de nos portefeuilles pourra peut-être aussi nous aider à sensibiliser les personnes atteintes de maladies rares et le marché des soins de santé. UCB renforcera également sa présence aux États-Unis, notamment via l’expansion du pôle d’innovation basé à Boston, dans le Massachusetts (États-Unis).

Quoi que nous entreprenions, notre but est d’apporter des solutions en nous focalisant sur les attentes des patients et en gardant leurs besoins à l’esprit à chaque étape. Nous continuons de forger de nouvelles trajectoires qui mettent en corrélation notre Stratégie de Valeur pour le Patient, l’accès durable et les avancées médicales, afin d’aider les patients épileptiques d’aujourd’hui et de venir en aide aux patients atteints de MG et d’autres maladies neurologiques de demain.

Pour de plus amples informations sur la myasthénie grave, reportez-vous à la section Recherche et développement.

La myasthénie grave

Chez UCB, les besoins des patients inspirent notre approche d’innovation. Nous collaborons avec la communauté mondiale de patients en vue d’offrir des solutions aux populations de patients mal desservies atteintes de maladies auto-immunes médiées par les auto-anticorps dirigés contre l’immunoglobuline G (IgG). Ces maladies – la myasthénie grave (MG), la thrombocytopénie auto-immune (TAI) et la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) – sont caractérisées par des symptômes qui diminuent l’espérance de vie et peuvent parfois engager le pronostic vital.

La myasthénie grave est une maladie neuromusculaire chronique où le système immunitaire s’attaque aux connexions entre les nerfs et les muscles, ce qui affaiblit et fatigue les muscles squelettiques. Nous avons réalisé des progrès significatifs en 2019 pour mieux comprendre les mécanismes de ces maladies invalidantes et le potentiel clinique de nouvelles approches thérapeutiques. Le retour d’expérience des patients a renforcé nos efforts scientifiques, en contribuant à accélérer le développement de rozanolixizumab pour ces patients.

Qui est concerné par la myasthénie grave ?

  • Environ 20 personnes sur 100 000 dans le monde1
  • Deux fois plus de femmes que d'hommes2

Quels sont les signes et symptômes de la myasthénie grave ?

  • Chez approximativement 65 % des personnes, les premiers signes se manifestent au niveau des yeux, comme un dédoublement de la vision ou les paupières tombantes.3, 4
  • Entre 15 et 20 % des personnes atteintes de myasthénie grave déclarent une crise myasthénique pouvant mener à des problèmes de déglutition et une insuffisance respiratoire.5
  • Près de 75 % des patients développent une faiblesse généralisée des muscles dans tout le corps.6

Des patients qui éprouvent régulièrement des difficultés en matière d’emploi

  • Entre 27 et 59 % des patients atteints de myasthénie grave sont au chômage ou dans l’obligation d’arrêter de travailler.7,8
  • Entre 27 et 47 % sont en congé maladie de longue durée.9
  • Entre 36 et 48 % enregistrent une diminution de leurs revenus.10

Il est très difficile de comprendre une maladie dont les symptômes se manifestent de manière très différente d’un patient à l’autre, et qui se traite de différentes manières. Quand je pense à toutes ces expériences si différentes d’une personne à l’autre, il m’est impossible d’exprimer à quel point je suis heureux de savoir qu’il existe une entreprise qui écoute les patients, qui tire des enseignements de leurs expériences et qui essaie de trouver un traitement pour améliorer leur qualité de vie.

Tommy, atteint de myasthénie grave

Nous avons lancé plusieurs initiatives collaboratives pour tirer parti des expériences des patients, notamment :

  • Nouer le dialogue avec un réseau mondial de patients et d’organisations de défense des patients pour récolter des informations sur les traitements, la prise en charge des patients, les besoins non satisfaits des patients atteints de myasthénie grave, les mécanismes d’administration des médicaments et la conception des études cliniques.
  • Générer des données concrètes et solides grâce à nos connaissances approfondies, dans le but d’élargir l’accès aux patients.
  • Inviter les patients à participer à nos conférences de chercheurs aux États-Unis et ailleurs afin de mettre en avant leurs expériences uniques de la maladie et l’importance des études cliniques pour cette communauté.

Grâce à nos recherches et le travail des associations de défense des patients à ce jour, nous avons réussi à comprendre comment les symptômes de la myasthénie grave peuvent affecter les patients aux niveaux physique, social et émotionnel. À cela s’ajoute le lourd fardeau du traitement de référence actuel, qui impose le besoin urgent de proposer des options thérapeutiques sûres, efficaces, moins invasives et moins chronophages.

Considérant ces besoins non satisfaits, nous sommes enthousiasmés par le potentiel de rozanolixizumab pour améliorer l’expérience et la qualité de vie des personnes atteintes de myasthénie grave. La finalisation de la fusion avec Ra Pharmaceuticals, Inc. devrait en outre nous donner l’opportunité de proposer plus d’options thérapeutiques à un plus large éventail de patients.

Nous continuerons de nous appuyer sur les retours d’expérience des patients pour faire avancer la science et créer des solutions qui apporteront une valeur durable, afin que les personnes atteintes de myasthénie grave puissent réaliser leur plein potentiel.

Nous sommes convaincus que cette approche est cruciale à notre réussite à long terme et contribuera à nous positionner d’entrée de jeu en tant que leader. De cette manière, nous pourrons continuer d’aider les patients du monde entier à profiter pleinement de la vie.

Charl van Zyl – Transcription de la vidéo

Pour répondre aux besoins non satisfaits des patients en neurologie, nous commençons par essayer de comprendre le contexte dans lequel vit le patient et les points à améliorer. Leur perspective est ensuite intégrée à notre conception d'une solution, de la découverte précoce jusqu’à la fourniture du traitement aux patients pour qu’ils retrouvent un mode de vie normal. Nous pouvons ainsi avoir un impact positif sur la société. Les solutions et les expériences uniques pour le patient vont bien au-delà des concepts d'efficacité, de tolérance et de sécurité, qui sont en quelque sorte élémentaires de nos jours. Nous devons penser davantage aux patients et chercher à créer un impact significatif dans leur vie. La confiance que nous établissons autour de notre produit, les solutions que nous fournissons pour améliorer leur vie : voilà les aspects qui ont un sens pour les patients, pour leur permettre de vivre la vie qu'ils voudraient avoir.

L’accès est au cœur de nos pensées - nous voulons garantir un accès aux patients qui ont besoin de nos solutions ou qui pourraient bénéficier de nos solutions. Nous abordons de nombreux aspects, par exemple récolter des données supplémentaires, des données concrètes, pour nous aider à faciliter l’accès, du point de vue de l’accessibilité, qui est un point important. Nous devons penser de manière holistique sur toute la chaîne de valeur, et à la manière de créer les conditions nécessaires pour garantir l’accès à nos patients.

1 National Institutes of Health – U.S. National Library of Medicine. Genetics Home Reference – Your guide to understanding genetic conditions: Myasthenia Gravis. Téléchargé de : https://ghr.nlm.nih.gov/condition/myasthenia-gravis#statistics en novembre 2019.

2 Li Y, Arora Y, Levin K. Myasthenia gravis: newer therapies offer sustained improvement. Cleve Clin J Med. 2013 Nov. 80(11):711-21.

3 Robertson NP et al. Myasthenia gravis: a population based epidemiological study in Cambridgeshire, England. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;65:492-496.

4 Kupersmith MJ et al. Development of generalized disease at 2 years in patients with ocular myasthenic gravis. Arch Neurol 2003;60(2):243-248.

5 Bershad EM et al. Myasthenia gravis crisis. Southern Medical Journal 2008;101(1):63-69.

6 Robertson NP et al. Myasthenia gravis: a population based epidemiological study in Cambridgeshire, England. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;65:492-496.

7 CIE : The cost to patients and the community of Myasthenia Gravis: Understanding the patient experience and community wide impact: The Centre for International Economics; 2013.

8 Kulkantrakorn K, Jarungkiatkul W. Quality of life of myasthenia gravis patients. J Med Assoc Thai 2010;93:1167-71.

9 Frost A., Svendsen M.L., Rahbek J., Stapelfeldt C.M., Nielsen C.V. et al. Labour market participation and sick leave among patients diagnosed with myasthenia gravis in Denmark 1997-2011 BMC neurology 2016; 16(1):224.

10 Nagane Y, Murai H, Imai T, et al. Social disadvantages associated with myasthenia gravis and its treatment: a multicentre cross-sectional study. BMJ open 2017;7:e013278.