1.2 Belangrijkste gebeurtenissen1

Er hebben zich een aantal belangrijke gebeurtenissen voorgedaan die UCB financieel hebben beïnvloed of zullen beïnvloeden:

1.2.1 Belangrijke overeenkomsten / initiatieven

  • Februari 2018 - UCB en een investeerderssyndicaat onder leiding van Novo Seeds kondigden de lancering aan van Syndesi Therapeutics om nieuwe therapieën voor cognitieve stoornissen te ontwikkelen. Syndesi Therapeutics ontving een exclusieve licentie voor een eersteklas kleine moleculeprogramma van UCB. Een serie A-investering voor een totaal bedrag van € 17 miljoen zal de klinische ontwikkeling van het hoofdproduct financieren tot de vroege proof-of-concept bij de mens.
  • Begin 2018 besloten UCB en partner Vectura een licentie te verlenen voor UCB4144/VR942, een biologieproduct met droog poeder dat fase 1 met succes heeft voltooid in 2017.
  • Maart 2018 - UCB verwierf Element Genomics in de VS om het UCB-platform voor genomica en epigenomica te versterken om nieuwe doelstellingen voor geneesmiddelen te identificeren.
  • April 2018 - UCB heeft een overeenkomst gesloten om midazolam-neusspray (USL261) van Proximagen te verkrijgen. USL261 is een nasaal toegediende, experimentele formulering van midazolam die bedoeld is als reddingsbehandeling voor acute herhaalde aanvallen bij epilepsiepatiënten. Afsluiting van de overeenkomst vond plaats in juni 2018. De indiening van de nieuwe medicatie-aanvraag werd door de FDA aanvaard in augustus, na een eerdere toekenning van de status van weesgeneesmiddel en van de fast-track.
  • Mei 2018 - UCB heeft een overeenkomst gesloten met Science 37, gebaseerd in Los Angeles, California (VS), een baanbrekend bedrijf dat zich richt op klinische proeven “zonder site”. De decentrale klinische proefbenadering van Science 37 combineert technologieën die de manier waarop klinische proeven worden uitgevoerd fundamenteel kunnen veranderen. Met deze samenwerking wil UCB een betere patiëntenervaring bieden, op een patiëntgerichte manier klinisch onderzoek innoveren en versnellen en nieuwe oplossingen sneller bij de patiënt brengen.
  • Mei 2018 - Het Amerikaanse Hof van Beroep voor het Federale Circuit (CAFC) heeft de Delaware District Court gesteund en de geldigheid bevestigd van het Amerikaanse octrooi RE38.551 met betrekking tot Vimpat® (lacosamide), het epilepsiemedicijn van UCB.
  • In september heeft UCB, in overeenstemming met haar strategische focus, haar dochteronderneming “Innere Medizin” verkocht. “Innere Medizin” heeft gedurende vele jaren met succes farmaceutische producten gepromoot in Duitsland, voornamelijk op het gebied van interne geneeskunde voor cardiovasculaire en ademhalingsaandoeningen.

We moeten meer bewustwording creëren, steven naar een beter begrip en hopen dat de medische gemeenschap blijft zoeken naar behandelingen die ons allemaal kunnen helpen.

Sander, heeft lupus

1.2.2 Update over regelgeving en vooruitgang van de pijplijn

Neurologie

  • In januari 2018 diende UCB Vimpat® (lacosamide) in voor pediatrische patiënten met partieel beginnende epilepsie van vier jaar en ouder in Japan.
  • In februari begon het fase 2b-onderzoek met padsevonil voor geneesmiddelen-resistente epilepsiepatiënten. De eerste resultaten worden verwacht in de eerste helft van 2020.
  • In maart ging UCB0107, een gehumaniseerd, immunoglobuline monoklonaal antilichaam met een specificiteit voor humaan tau, het klinische fase 1-programma in.
  • In mei werden Briviact® (brivaracetam) orale formuleringen in de Verenigde Staten goedgekeurd als monotherapie en adjuvante therapie bij de behandeling van partieel (focale) beginnende epileptische aanvallen bij patiënten van vier jaar en ouder.
  • In juni heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies aangenomen voor Briviact® om de therapeutische indicatie uit te breiden met adjuvante therapie bij de behandeling van partieel beginnende aanvallen met of zonder secundaire generalisatie bij epilepsiepatiënten vanaf 4 jaar. De Europese Commissie heeft dit in juli goedgekeurd.
  • In augustus werd de indiening van de nieuwe medicatie-aanvraag voor midazolam neusspray door de FDA aanvaard, na een eerdere toekenning van de status van weesgeneesmiddel en van de fast-track.
  • In juli werden positieve fase 2-resultaten bereikt voor Briviact® (brivaracetam) voor acute herhaalde aanvallen.
  • UCB was baanbrekend met het extrapolatieconcept in China: in maart 2018 diende UCB Keppra® (levetiracetam) in voor monotherapie bij de behandeling van partieel beginnende epileptische aanvallen op basis van extrapolatie van adjuvante therapie met een solide wetenschappelijke basis. De goedkeuring werd verkregen in augustus. In september diende UCB Vimpat® (lacosamide) IV (intraveneus) en orale formulering in voor adjuvante therapie bij de behandeling van partieel beginnende epileptische aanvallen bij kinderen vanaf 4 jaar en bij volwassenen, op basis van extrapolatie.
  • In oktober kondigde UCB positieve resultaten aan uit een fase 2-onderzoek met een nieuw, subcutaan FcRn (neonatale Fc receptor) monoklonaal antilichaam, rozanolixizumab, bij patiënten met myasthenia gravis (MG), waarbij proof-of-concept bereikt werd. Deze resultaten ondersteunen de versnelde ontwikkeling van rozanolixizumab met een bevestigende studie voor MG die zal starten in het derde kwartaal van 2019.
  • In december werd Vimpat® (lacosamide) goedgekeurd in China als adjuvante therapie bij de behandeling van partieel beginnende aanvallen met of zonder secundaire generalisatie bij volwassen en adolescente epilepsiepatiënten vanaf 16 jaar en ouder. In januari 2019 werd Vimpat® in Japan goedgekeurd voor de behandeling van partieel beginnende aanvallen bij kinderen van 4 jaar en ouder. Daarenboven werden twee nieuwe formuleringen goedgekeurd, IV (intraveneus) en droge siroop.
  • In december werd Keppra® (levetiracetam) ingediend bij de Amerikaanse autoriteiten voor monotherapie bij de behandeling van epilepsie, alsook een bijsluiterupdate rond zwangerschap. De indiening van de aanvraag werd door de FDA aanvaard in januari 2019. De bijsluiter rond zwangerschap voor Keppra® werd goedgekeurd door de EU in april 2018.
  • Eind 2018 werd één fase 1-project binnen neurologie, UCB3491, beëindigd omwille van een gebrek aan patiënten voor rekrutering - gedreven door een voldoende zorgstandaard.

Immunologie

  • Een bijsluiterupdate voor Cimzia® (certolizumab pegol) bij zwangerschap en borstvoeding werd goedgekeurd in Europa (januari 2018) en in de VS (maart 2018), waardoor het de eerste anti-TNF-behandelingsoptie is die gedurende de gehele zwangerschap kan worden overwogen voor vrouwen met chronische ontstekingsziekten.
    In maart 2018 kreeg de Cimzia®-injectiespuit de goedkeuring in de VS voor de optie om deze gedurende een enkele periode van maximaal 7 dagen bij kamertemperatuur op te slaan binnen de goedgekeurde houdbaarheidstermijn, waardoor beter tegemoet gekomen wordt aan de noden van de patiënt.
    In maart kondigde UCB ook de indiening aan van Cimzia® bij de State Drug Administration (SDA, voormalig CFDA) in China voor de behandeling van matige tot ernstige reumatoïde artritis. In juni verleende de SDA prioriteitsonderzoek.
    In april heeft het Europees Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) de goedkeuring van een bijsluiteruitbreiding voor Cimzia® aanbevolen, met een nieuwe indicatie voor volwassen patiënten met matige-tot-ernstige plaque psoriasis. De Europese Commissie heeft dit in juni goedgekeurd.
    In mei werd Cimzia® goedgekeurd voor volwassenen met matige-tot-ernstige plaque psoriasis in de VS.
    Eveneens in mei kondigde UCB positieve topline resultaten aan van C-AXSPAND, een fase 3-placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid van Cimzia® op de tekenen en symptomen van actieve axiale spondyloartritis (axSpA) bij patiënten zonder röntgenbewijs van spondylitis ankylopoetica (AS). In september werden deze gegevens ingediend bij de Amerikaanse regelgevende instanties voor niet-radiografische axiale spondyloartritis (nr-axSpA). De indiening werd goedgekeurd in oktober. In augustus keurden de Japanse autoriteiten het Cimzia® AutoClick® apparaat goed. In september werd de bijsluiterupdate voor Cimzia® bij zwangerschap en borstvoeding goedgekeurd in Japan. Eveneens in september en in Japan, werden positieve fase 3-resultaten bereikt voor Cimzia® bij patiënten met psoriasis en psoriatische artritis. De aanvraag bij de Japanse autoriteit vond plaats in januari 2019.
  • In de loop van de eerste helft van 2018 werden verdere onderzoeken opgestart met bimekizumab bij matige-tot-ernstige psoriasis. Van de drie lopende fase 3-onderzoeken zijn er twee die een actieve comparator bevatten, namelijk ustekinumab en adalimumab. De resultaten worden verwacht tegen het einde van 2019. Een aanvullend fase 3b-onderzoek om bimekizumab rechtstreeks te vergelijken met secukinumab werd in juni opgestart. De vergelijkende studies zijn ontworpen om superioriteit ten opzichte van actieve comparators op hechtige eindpunten te demonstreren.
  • In juli toonde een volledige evaluatie van klinische onderzoeken in de beginfase van seletalisib in het syndroom van Sjögren en het geactiveerde PI3K-deltasyndroom (APDS) positieve resultaten en werd geen nieuw veiligheidssignaal waargenomen. In het licht van haar andere aankomende investeringen in onderzoek en ontwikkeling, en als onderdeel van de regelmatige portfolioprioritering heeft UCB besloten geen prioriteit te geven aan de verdere interne ontwikkeling van seletalisib.
  • In oktober maakten UCB en haar partner Biogen top-line resultaten bekend van een fase 2b-onderzoek met dapirolizumab pegol (DZP), voor matige tot ernstige actieve systemische lupus erythematosus. UCB en Biogen blijven deze gegevens verder evalueren en bekijken mogelijke volgende stappen.
  • Eind 2018 werd er één fase 1-project, UCB6673, opnieuw ondergebracht bij de partner - als een gevolg van prioritering binnen de UCB pijplijn.

Osteologie

  • Begin januari 2019 kondigden UCB en Amgen de goedkeuring van Evenity (romosozumab) in Japan aan. Evenity™ werd goedgekeurd in Japan om het risico op fracturen te verminderen en de botmineraaldichtheid te verhogen bij mannen en post-menopauzale vrouwen met osteoporose met een hoge kans op breuken. Een week later stemde het Bone, Reproductive and Urologic Drugs Advisory Committee (BRUDAC) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) positief voor de goedkeuring van romosozumab. Hoewel de FDA niet gebonden is door de aanbevelingen van het Advisory Committee, zal het deze in overweging nemen bij het nemen van zijn beslissing. Het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) onderzoekt momenteel een marketingaanvraag voor romosozumab en interacties met het bureau zijn momenteel aan de gang.

Alle overige klinische ontwikkelingsprogramma’s verlopen zoals gepland.

1 Van 1 januari 2018 tot de publicatiedatum van dit verslag.