1 Van Patiëntenwaardestrategie naar actie in O&O

  • Dankzij innovatieve extrapolitie sneller toegang tot patiënten krijgen
  • Klinische onderzoeken direct bij de patiënt thuis brengen via onze Partnership with Science (Samenwerking met Wetenschap) 37
  • Patiënten spelen een actieve rol
  • Subgroep patiënten populaties identificeren waar we de grootste impact kunnen hebben
  • Patiëntvriendelijke klinische onderzoeken ontwerpen
  • Interne ontwikkeling of samenwerkingsverbanden, licentieovereenkomsten, spin-off

Het ontdekken en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen is een lang en ingewikkeld proces.

Het is tijdrovend:

vanaf de eerste test tot aan de goedkeuring duurt het gemiddeld 12 jaar1

Het is duur:

elk O&O-project kost ongeveer 2 miljard euro1

Het is riskant:

van de 10 000 potentiële moleculen zal(zullen)
slechts 1 of 2 project(en) de patiënten bereiken1

Het evoluerende gezondheidsecosysteem, samen met de druk om de complexiteit, tijd en kosten te verminderen, maken het oude ontwikkelingsmodel onhoudbaar.

Om deze uitdagingen aan te gaan, heeft UCB het Nieuw Ontwikkelingsparadigma (New Development Paradigm – NDP) in het leven geroepen om onze Patient Value Strategy te ondersteunen en onze aanpak van geneesmiddelenontwikkeling te verbeteren om de ontwikkelingstijd te verkorten, de ontwikkelingskosten te verlagen en differentiatie en waarde te creëren. Het is het doel van UCB om nieuwe routes te creëren voor een snelle toegang voor patiënten en het maximaliseren van de waarde van de patiënt gedurende de hele levenscyclus van het geneesmiddel, in lijn met drie welomschreven doelstellingen:

Onze aanpak om geneesmiddelen te ontwikkelen innoveren

De geneesmiddelen die we ontwikkelen differentiëren

De toegang tot onze geneesmiddelen versnellen en optimaliseren

Het Nieuwe Ontwikkelingsparadigma helpt ons echt om onze patiëntenwaardestrategie te realiseren en onze geneesmiddelen sneller bij de patiënten te krijgen, aan hun belangrijkste behoeften te voldoen en hen meer waarde te bieden. Het NDP bestaat uit 14 patiëntenwaardeversterkers georganiseerd in 4 pijlers:

  1. Van Patiënten Inzichten tot Patiënten Resultaten
    Bij UCB begint en eindigt alles bij de patiënt. Deze systematische aanpak helpt ervoor te zorgen dat de ervaringen, perspectieven, behoeften en prioriteiten van de patiënt in de ontwikkeling en beoordeling van onze oplossingen worden geïntegreerd en op een zinvolle manier worden vastgelegd. We betrekken patiënten en patiëntenvertegenwoordigers voor, tijdens en na het ontwikkelingscontinuüm om inzicht te krijgen in de onvervulde behoeften en voorkeuren van de patiënt en deze te vertalen naar een UCB-ontwikkelingsstrategie die echte waarde oplevert.
  2. Gegevens en het nut ervan
    We duiken diep in de klinische onderzoeksdatabases en in de praktijk om de resultaten, populaties, segmentatie en complexe heterogeniteit van de reis van elke patiënt beter te begrijpen, om een specifieke vraag te beantwoorden of om het klinisch ontwerp te verbeteren. We beoordelen ook de directe/indirecte impact van een therapeutische interventie op de resultaten en kosten van de gezondheidszorg, die kunnen worden gebruikt om de toegevoegde waarde van geneesmiddelen voor de gezondheidszorgsystemen aan te tonen.
  3. Innovatieve benaderingen
    We kijken naar biomarkers die gebruikt kunnen worden voor het beoordelen van doelbetrokkenheid, proof of concept, prognostische en voorspellende resultaten, surrogaateindpunten en veiligheid. We passen innovatieve studies toe die alternatieve en flexibele studieontwerpen omvatten en gebruiken gegevens om te beslissen hoe aspecten van de studie te wijzigen zonder de productiviteit van O&O te ondermijnen. We integreren ook digitale technologie om de ontwikkeling van geneesmiddelen te ondersteunen.
  4. Wereldpopulaties
    We zijn van plan ons te richten op subgroepen patiëntenpopulaties zoals pediatrie, geriatrie, vrouwen in de vruchtbare leeftijd, enz. Zij worden normaal gesproken niet in de kernontwikkelingsprogramma's in aanmerking genomen vanwege medische overwegingen met een hoog risico. Tegelijkertijd willen we minder afgebakende markten (bijvoorbeeld Japan, China, Brazilië en Rusland) eerder in het ontwikkelingsproces betrekken om de toegang van patiënten tot therapeutica in deze regio's te versnellen.

Onze O&O focus is zeer duidelijk: de juiste molecule naar de juiste patiënt brengen voor de juiste indicatie

Onze pijplijn bouwt de basis van UCB’s toekomst dus investeerden we 25% van de opbrengsten in O&O in 2018. Wij focussen op baanbrekende innovatieve oplossingen met als bedoeling nieuwe sterk gediversifieerde oplossingen te ontdekken die het leven van patiënten significant gaan beïnvloeden. We hebben een strategische visie ontwikkeld om samen te werken met patiënten bij elke stap van het klinische ontwikkelingsproces om hun behoeften te identificeren en er de nodige lessen uit te trekken voor het uittekenen van studies en activiteiten.

We contacteren hen om hun inzichten en ervaringen te vergelijken, wat ons leidt naar een dieper begrip van hun behoeften. Bovendien werken we, bouwend op recente vooruitgang in menselijke biologie, genetica, biomarkers en “big data”, aan nieuwe manieren om op wetenschappelijke wijze subgroepen patiëntenpopulaties te identificeren, zodat we beter kunnen voorspellen welke patiënten zullen reageren op onze geneesmiddelen.

Vervolgens maken wij gebruik van onze interne wetenschappelijke expertise, onze gepatenteerde technologische platformen en externe netwerk van internationaal gerenommeerde wetenschappers en academici, om de volgende generatie van doorbraakkandidaten te identificeren. We bepalen duidelijke mijlpalen die ons in staat stellen om solide data-gedreven beslissingen te nemen. We zoeken naar een sterk signaal – positief of negatief – zodat we snel veelbelovende moleculen kunnen omzetten in innovatieve therapieën of onleefbare opties te beëindigen en zo deze middelen te herschikken binnen onze pijplijn.

We zullen enkel moleculen intern verder ontwikkelen als we de grootste impact kunnen hebben in onze kern-therapeutische domeinen: immunologie en neurologie. We kunnen ervoor kiezen om niet alle projecten naar de markt te brengen en samen te werken met externe partijen/organisaties om het potentieel van het project te maximaliseren en zo veel mogelijk patiënten te bereiken. Voor een bedrijf van onze omvang is het van vitaal belang om gefocust te blijven.

Wijzigingen sinds februari 2018:

  • Begin 2018 besloten UCB en partner Vectura om UCB4144/VR942 in licentie te geven.
  • UCB0107 voor het eerst in de mens (maart 2018)
  • midazolam verworven van Proximagen (april 2018) en ingediend (augustus 2018)
  • seletalisib in het syndroom van Sjögren en APDS gedeprioritiseerd (juli 2018)
  • Eind 2018 werd één fase 1-project binnen neurologie, radiprodil (UCB3491), beëindigd omwille van een gebrek aan patiënten voor rekrutering – gedreven door een voldoende zorgstandaard. UCB6673 werd teruggegeven aan de partner – als gevolg van de prioritering binnen de UCB-pijpleiding.
  • Evenity™ (romosozumab) goedkeuring in Japan (januari 2019)

CIDP: Chronische ontstekingsremmende demyeliniserende polyneuropathie (Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy)

Evenity™ is de handelsnaam van romosozumab die voorlopig goedgekeurd is door de Amerikaanse Voedsel en Geneesmiddelen Administratie (U.S. Food & Drug Administration – FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency – EMA). CIDP: Chronische ontstekingsremmende demyeliniserende polyneuropathie (Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy)

Hier zijn de belangrijkste mijlpalen die we bereikt hebben of van plan zijn te bereiken:

Groei & Voorbereiding
(2015-2018)

Evenity™ (romosozumab)
midazolam
  • acquisitie en indiening (2018)
bimekizumab
dapirolizumab pegol
padsevonil
  • Fase 2a voltooid (2015 – 2017)
  • Start Fase 2b (2018)
seletalisib
  • Start Fase 2a in het Syndroom van Sjögren (2015)
  • Start Fase 1 in APDS (2016).
  • deprioritering (2018)
rozanolixizumab
  • proof of concept bereikt in myasthenia gravis (2017 – 2018)
  • proof of concept bereikt in immune trombocytopenie (2016 – 2018)
Fase 1 projecten:
  • radiprodil (UCB3491) Fase 1 (2016-2018)
  • UCB0107 (anti-Tau) startte Fase 1 (2018)

We bleven gefocust, investeerden in activiteiten en stootten enkele af

  • UCB6352 uit-licentie to Syndax

Versnelling & Uitbreiding
(2019-2021)

Evenity™ (romosozumab)
  • goedkeuring (Japan – jan 2019)
  • regelgevende beslissing
    (EU/VS – K1 2019)
  • lancering in verschillende landen over de hele wereld
midazolam
  • regelgevend besluit bij acute herhaalde aanvallen (VS – K2 2019)
padsevonil
  • Start Fase 3 (2019).
  • Fase 2b resultaten in geneesmiddelen-resistente epilepsie (H1 2020)

We versterken onze O&O om zo nieuwe innovatieve verbindingen te leveren in een kortere cyclustijd

Baanbrekend & Leidend
(2022-2025)

  • We verbreden de toegang voor patiënten voor Evenity™ en midazolam
  • We hopen om bimekizumab, padsevonil en rozanolixizumab naar de patiënten te brengen.
  • We brengen baanbrekende oplossingen