5 Van Patiëntenwaardestrategie naar actie in osteologie

  • Samenwerking met belanghebbenden om het belang van fragiliteitsbreuken te begrijpen
  • Evenity™ (romosozumab) naar patiënten die osteoporose met een hoge kans op breuken hebben brengen
  • Door een genetisch inzicht van een Afrikaner populatie
  • Eén vrouw op drie en één man op vijf ouder dan 50 loopt risico op een fragiliteitsfractuur door osteoporose13
  • Een langdurige samenwerking met Amgen
  • Vier belangrijke studies met meer dan 12 000 patiënten

Van een genetisch inzicht in botgroei naar een innovatieve antilichaam

Wereld Osteoporose Dag 2018

De origine van UCB haar anti-sclerostine programma was de genetica van een kleine populatie Afrikaners die lijden aan een zeldzame, erfelijke conditie genaamd sclerosteose, die gekarakteriseerd is door botwildgroei tijdens hun leven.

In 2001 rapporteerde UCB een eigen nieuw doelwit dat gebruikt maakt van moleculaire analyse, waaruit bleek dat de ontwikkeling van sclerosteose het gevolg is van de afwezigheid van sclerostine, een van nature voorkomend eiwit dat de snelheid van botvorming reguleert. Dit leverde de stimulans voor ons onderzoek op dit gebied.

In 2004 zijn we een samenwerking aangegaan met Amgen, een bedrijf met bestaande expertise op het gebied van osteoporose. Sindsdien hebben we verder onderzoek gedaan en een monoklonaal antilichaam ontwikkeld, genaamd Evenity™ (romosozumab). Evenity™ bindt en remt het sclerostine eiwit, waardoor het een dubbel effect op het bot heeft, zowel een verhoging van botvorming als een afname van botafbraak. Dit dubbel effect differentieert het van andere behandelingen op het gebied van osteoporose.

In 2017 werd er een robuust klinisch ontwikkelingsprogramma voltooid dat de werkzaamheid en veiligheid van Evenity™ evalueerde bij meer dan 12 000 patiënten. Deze substantiële dataset werd ingediend bij de gezondheidsautoriteiten in verschillende landen, en UCB verwacht feedback in de nabije toekomst. Begin 2019 bereikten we een eerste mijlpaal met de goedkeuring van Evenity™ in Japan.

Vandaag loopt één vrouw op drie en één man op vijf ouder dan 50 risico op een breuk door osteoporose Elke drie seconden breekt iemand een botosteoporose, dit zijn bijna 9 miljoen breuken elk jaar 13. Een fragiliteitsfractuur is vaak het eerste teken van osteoporose. Daarom moet de eerste breuk als een belangrijk waarschuwingssignaal worden beschouwd. Het zou ertoe moeten leiden dat patiënten navraag doen rond osteoporose bij hun arts, en bepalen of ze therapie nodig hebben. Dit is een belangrijke stap omdat 80% van diegene die een breuk hebben gehad niet geïdentificeerd noch behandeld werden voor osteoporose14.

Dit zijn de belangrijkste mijlpalen die we bereikt hebben of van plan zijn te bereiken:

Groei & Voorbereiding
(2015-2018)

Fase 3 resultaten:
Indiening

Versnelling & Uitbreiding
(2019-2021)

  • goedkeuring (Japan – jan 2019)
  • regelgevende beslissing ((EU & VS – K2 2019)
  • lancering in verschillende landen over de hele wereld

Baanbrekend & Leidend
(2022-2025)

Evenity™ is de handelsnaam van romosozumab die voorlopig goedgekeurd is door de Amerikaanse Voedsel en Geneesmiddelen Administratie (U.S. Food & Drug Administration – FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency – EMA).

13International Osteoporosis Foundation – What you need to know about osteoporosis factsheet (Internationaal Osteoporose Fonds – Wat je moet weten over osteoporose: factsheet) – Geconsulteerd op 4 februari 2019

14Nguyen TV, Center JR, Eisman JA (2004) Osteoporosis: underrated, underdiagnosed and undertreated. (Osteoporose: onderschat, ondergediagnosticeerd en onderbehandeld.) Med J Aust 180:S18

Manorama,, heeft osteoporose