1.2 Événements marquants de l’exercice1

Plusieurs événements marquants ont affecté ou affecteront la situation financière d’UCB.

Initiatives et accords importants

  • Février 2018 – UCB et le syndicat d’investisseurs dirigé par Novo Seeds ont lancé Syndesi Therapeutics en vue de développer de nouveaux traitements en matière de troubles cognitifs. Syndesi Therapeutics s’est vu concéder sous licence exclusive par UCB le programme de développement d’une petite molécule, première de sa classe. L’investissement de série A d’un montant total de € 17 millions financera le développement clinique de ce composé phare jusqu’à l’étude de preuve de concept chez l’humain.
  • Début 2018, UCB et son partenaire Vectura ont décidé d’externaliser la licence de UCB4144/VR942, une poudre biologique sèche administrée par inhalation dont la Phase 1 a été clôturée avec succès en 2017.
  • Mars 2018 - UCB a acquis Element Genomics, une société basée aux États-Unis, afin de renforcer sa plateforme de recherche en génomique et en épigénomique visant à identifier de nouvelles cibles de médicaments.
  • Avril 2018 - UCB a conclu un accord en vue d’acquérir le spray nasal midazolam (USL261) de la société Proximagen. USL261 est une formule à base de midazolam administrée par voie nasale et utilisée en tant que traitement de secours pour les crises répétitives aiguës chez les patients atteints d’épilepsie. L’accord a été clôturé en juin 2018. La nouvelle demande de médicament a été acceptée pour dépôt de dossier par la FDA en août après obtention du statut de médicament orphelin et de la désignation accélérée.
  • Mai 2018 – UCB s’est associé à Science 37, une société pionnière basée à Los Angeles, en Californie (États-Unis), qui se focalise sur les études cliniques « sans site ». L’approche décentralisée dans la gestion des études cliniques de Science 37 est une combinaison de technologies permettant de modifier les bases mêmes de la manière dont les études cliniques sont dirigées. Avec cette collaboration, UCB vise à offrir une meilleure expérience aux patients, à innover et à accélérer les études cliniques afin qu’elles soient orientées vers le patient et permettent de trouver plus rapidement de nouvelles solutions.
  • Mai 2018 – La cour d’appel du circuit fédéral des États-Unis a soutenu la décision du tribunal de district du Delaware et a confirmé la validité du brevet américain RE38,551 relatif à Vimpat® (lacosamide), le médicament anti-épileptique d’UCB.
  • En septembre, UCB a cédé sa filiale « Innere Medizin », conformément à sa stratégie. « Innere Medizin » a fait la promotion avec succès de produits pharmaceutiques en Allemagne pendant des années, principalement en médecine interne pour les pathologies cardiovasculaires et respiratoires.

Nous devons augmenter la sensibilisation et la compréhension, et continuer d’espérer que la communauté médicale poursuive ses recherches en matière de traitements pouvant tous nous aider.

Sander,
atteint de lupus

Autorisations réglementaires et évolution du pipeline

Neurologie

  • En janvier 2018, UCB a introduit une demande d’approbation pour Vimpat® (lacosamide) chez les patients pédiatriques atteints de crises d’épilepsie partielles âgés de 4 ans et plus au Japon.
  • En février, l’étude de Phase 2b relative à padsevonil a démarré pour les patients atteints d’épilepsie pharmacorésistante. Les premiers résultats sont attendus au premier semestre de 2020.
  • En mars, la molécule UCB0107, un anticorps monoclonal d’immunoglobuline humanisé ayant une spécificité pour la protéine tau humaine, est entrée dans la première phase clinique.
  • En mai, les formulations orales de Briviact® (brivaracetam) ont été approuvées aux États-Unis et sont indiquées en monothérapie et en traitement adjuvant pour les crises épileptiques (focales) partielles chez les patients âgés de 4 ans et plus.
  • En juin, le Comité européen des médicaments à usage humain a émis un avis favorable pour Briviact® en vue d’étendre l’indication thérapeutique permettant d’inclure le traitement adjuvant pour les crises épileptiques partielles avec ou sans généralisation secondaire chez les patients épileptiques de 4 ans et plus. La Commission européenne a approuvé cette extension en juillet.
  • En août, la nouvelle demande de médicament pour le spray nasal midazolam a été acceptée pour dépôt de dossier par la FDA après obtention du statut de médicament orphelin et de la désignation accélérée.
  • En juillet, les résultats de la Phase 2 pour Briviact® (brivaracetam) étaient positifs pour le traitement des crises répétitives et aigües.
  • UCB a innové avec le concept d’extrapolation des données en Chine : en mars 2018, UCB a introduit une demande d’approbation pour Keppra® (levetiracetam) en monothérapie pour les crises épileptiques partielles sur la base d’extrapolation des données du traitement adjuvant avec une justification scientifique solide. La demande a été acceptée en août. En septembre, UCB a soumis les formulations orales et injectables (par intraveineuse) de Vimpat® (lacosamide) comme traitement adjuvant pour les crises épileptiques partielles chez les enfants âgés de 4 ans et plus, et ce, sur la base de l’extrapolation de données existantes.
  • En octobre, UCB a annoncé des résultats positifs concernant l’étude de preuve de concept de Phase 2 pour rozanolixizumab, un nouvel anticorps monoclonal sous-cutané FcRn (récepteur néonatal Fc) chez les patients atteints de myasthénie grave (MG). Ces résultats confortent l’accélération de développement de rozanolixizumab avec une étude de confirmation pour la myasthénie grave (MG) qui démarrera au cours du deuxième trimestre de 2019.
  • En décembre, Vimpat® (lacosamide) a été approuvé en Chine comme traitement adjuvant pour les crises d'épilepsie partielles avec ou sans généralisation secondaire chez les patients épileptiques adultes et adolescents âgés de 16 ans et plus. En janvier 2019, Vimpat® a été approuvé au Japon en tant que traitement contre les crises épileptiques partielles chez les enfants âgés de 4 ans et plus. Par ailleurs, deux nouvelles formulations ont été approuvées : la solution intraveineuse et le sirop sec.
  • En décembre, la demande de Keppra® (levetiracetam) en tant que monothérapie pour le traitement de l’épilepsie et la demande de mise à jour du libellé relatif à la grossesse dans la notice ont été soumises aux autorités américaines. La demande a été acceptée pour dépôt de dossier par la FDA en janvier 2019. La mise à jour du libellé relatif à la grossesse dans la notice de Keppra® a été approuvée en Europe en avril 2018.
  • À la fin de l’année 2018, un projet en Phase 1 en neurologie, UCB3491, a pris fin en raison du faible recrutement de patients. Cette décision a également été prise compte tenu des normes suffisantes en matière de soins.

Immunologie

  • Une mise à jour de la notice de Cimzia® (certolizumab pegol) pour une utilisation pendant la grossesse et l’allaitement a été approuvée en Europe (janvier 2018) et aux États-Unis (mars 2018). Cimzia® est désormais le premier traitement anti-TNF pouvant être prescrit à des femmes atteintes de maladies auto-immunes chroniques pendant toute la grossesse.
    En mars 2018, le seringue préremplie de Cimzia® a reçu, aux États-Unis, l'autorisation d’être stockée à température ambiante jusqu’à 7 jours (pendant la durée de conservation), ce qui permet de mieux répondre aux besoins des patients.
    En mars également, UCB a annoncé la soumission de Cimzia® auprès de l’administration des produits pharmaceutiques chinoise (SDA) pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde modérée à grave. En juin, l’administration chinoise a accordé le statut d'examen prioritaire.
    En avril, le Comité européen des médicaments à usage humain a recommandé l’approbation de l’extension de la notice de Cimzia® en vue d’y inclure une nouvelle indication chez les patients adultes atteints de psoriasis en plaques chronique de degré modéré à grave. La Commission européenne a entériné cette demande en juin.
    En mai, Cimzia® a été approuvé pour les adultes atteints de psoriasis en plaques de degré modéré à grave aux États-Unis.
    En mai également, UCB a annoncé les premiers résultats positifs de l’étude C-AXSPAND, une étude de Phase 3 contrôlée par placebo visant à examiner l’efficacité de Cimzia® sur les signes et les symptômes de la spondylarthrite axiale (axSpA) chez les patients pour lesquels les radiographies ne confirment pas une spondylarthrite ankylosante. En septembre, ces données ont été soumises aux autorités réglementaires américaines pour le traitement de la spondylarthrite axiale non radiographique (nr-AxSpA) et ont été acceptées pour dépôt de dossier en octobre. En août, les autorités japonaises ont approuvé le dispositif Cimzia® AutoClick®. En septembre, une mise à jour de la notice de Cimzia® pour une utilisation pendant la grossesse et l’allaitement a été approuvée au Japon. En septembre et au Japon également, les résultats de la Phase 3 pour Cimzia® étaient positifs chez les patients atteints de psoriasis et d’arthrite psoriasique. La soumission a été introduite auprès des autorités japonaises en janvier 2019.
  • Au cours des six premiers mois de 2018, d’autres études avec bimekizumab dans le psoriasis modéré à grave ont démarré. Parmi les trois études de Phase 3 en cours, deux incluent un comparateur actif (ustekinumab), et adalimumab. Les résultats sont attendus pour la fin de 2019. Une étude de Phase 3b supplémentaire visant à comparer bimekizumab directement avec secukinumab a démarré en juin. Les études comparatives ont été conçues pour démontrer la supériorité par rapport aux comparateurs actifs sur la base de critères d'évaluation stricts.
  • En juillet, une évaluation complète des études cliniques de stade précoce avec seletalisib dans le syndrome de Sjögren et du syndrome de la P13K delta activée (APDS) a démontré des résultats positifs et aucun signal de sécurité n’a été observé. Néanmoins, compte tenu de ses autres investissements en R&D à venir et dans le cadre de la priorisation de son portefeuille, UCB a décidé de ne pas poursuivre le développement interne du seletalisib.
  • En octobre, UCB et son partenaire Biogen ont annoncé les premiers résultats pour l’étude de Phase 2b pour dapirolizumab pegol (DZP) comme traitement du lupus érythémateux disséminé de degré modéré à grave. UCB et Biogen continuent d’évaluer ces données et les prochaines étapes de développement éventuelles.
  • À la fin de 2018, un projet de Phase 1, UCB6673, a été renvoyé chez un partenaire – en raison de la priorisation au sein du pipeline d’UCB.

Ostéologie

  • Au début du mois de janvier 2019, UCB et Amgen ont annoncé l'approbation d’Evenity (romosozumab) au Japon. Evenity a été approuvé au Japon pour réduire les risques de fractures et augmenter la densité minérale osseuse chez femmes ménopausées et les hommes atteints d’ostéoporose présentant un risque accru de fracture. Une semaine plus tard, le comité consultatif en matière de médicaments en ostéologie, reproduction et urologie (BRUDAC) de la FDA a voté en faveur de l’approbation de romosozumab. Bien que la FDA ne soit pas obligée de suivre les recommandations du comité consultatif, elle en tient compte lorsqu’elle prend une décision. L’Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement une demande de commercialisation pour romosozumab et les interactions avec l’Agence se poursuivent.

Les autres programmes cliniques de développement suivent leurs cours.

1 Depuis le 1er janvier 2018 jusqu’à la date de publication de ce rapport.