1 De la Stratégie de Valeur pour le Patient à l’action en R&D

  • Accélérer l'accès pour les patients grâce au processus novateur d’extrapolation des données
  • Amener les études cliniques directement chez les patients grâce à notre partenariat avec Science 37
  • Les patients jouent un rôle actif
  • L'identification des sous-groupes de patients nous permet d'avoir un impact décisif
  • Créer des études cliniques adaptées aux patients
  • Développer en interne ou en partenariat, octroyer des licences, travailler avec des entreprises dérivées

La découverte et le développement de nouveaux médicaments est un processus long et compliqué.

Il est long :

environ 12 ans1 s’écoulent entre le premier test et l’approbation

Il est onéreux :

chaque projet de R&D coûte approximativement € 2 milliards1

Il est risqué :

parmi 10 000 molécules dotées d’un réel potentiel, seulement
1 ou 2 atteindront les patients1

L'évolution de l'écosystème de la santé, conjuguée aux pressions exercées pour réduire la complexité, le temps et les coûts, a rendu l'ancien modèle de développement non durable.

1 EFPIA – The Pharmaceutical Industry in Figures – Key data 2018 – Consulté le 15 février 2019

Pour relever ces défis, UCB a initié le Nouveau paradigme de développement (NPD) qui permet de soutenir notre Stratégie de Valeur pour le Patient et d'améliorer notre approche du développement des médicaments afin de réduire les délais et les coûts de développement, d’une part, et d'avoir une valeur ajoutée et de se différencier des autres sociétés, d’autre part. UCB a pour but de créer de nouveaux canaux permettant au patient d’accéder rapidement à nos solutions et d’optimaliser sa valeur en tant que partie prenante tout au long du cycle de développement du médicament, et ce, conformément à trois objectifs bien définis :

Innover notre approche de développement des médicaments

Différencier les médicaments
que nous développons

Accélérer et optimiser l’accès
à nos médicaments

Le nouveau paradigme de développement contribue vraiment à notre Stratégie de Valeur pour le Patient en permettant aux patients d’accéder plus rapidement à nos médicaments, en répondant à leurs besoins essentiels et en leur fournissant une réelle valeur ajoutée. Le NPD se décline en 14 facteurs de valeur pour le patient et est structuré en 4 piliers :

  1. De la connaissance du patient aux implications pour le patient
    Chez UCB, tout commence par le patient et tout s’achève avec lui. Cette approche systématique permet de s’assurer que les expériences, les perspectives, les besoins et les priorités des patients sont intégré(e)s et capturé(e)s de manière significative dans le développement et l’évaluation de nos solutions. Nous impliquons les patients et leurs représentants avant, pendant et après le continuum de développement afin de mieux comprendre les besoins non satisfaits des patients et leurs préférences. Ce faisant, nous proposons une stratégie de développement offrant une réelle valeur ajoutée.
  2. Les données et leur utilité
    Nous analysons de manière approfondie les bases de données et les données concrètes des études cliniques afin de mieux comprendre leur implication pour le patient, les différentes populations, la segmentation et l’hétérogénéité complexe du parcours de chaque patient, et ce, afin de répondre à une question bien précise ou d’améliorer la conception des essais cliniques. Nous évaluons également l'impact direct et indirect d'une intervention thérapeutique sur les répercussions et les coûts en matière de soins de santé afin d'illustrer la valeur supplémentaire de nos médicaments pour les systèmes de santé en place.
  3. Approches novatrices
    Nous examinons des biomarqueurs permettant d'évaluer l'implication de la cible, la preuve de concept, les résultats pronostiques et prédictifs, les critères d’évaluation substitutifs et la sécurité des molécules. Nous élaborons des études innovantes conçues de manière alternative et flexible et nous utilisons des données permettant de décider de la manière de modifier certains aspects de l’étude sans nuire à la productivité de la R&D. Nous incorporons également la technologie numérique en vue d’étayer le développement des médicaments.
  4. Populations mondiales
    Nous tendons à nous concentrer sur des populations de sous-groupes de patients pédiatriques, gériatriques, en âge de procréer, etc., qui ne sont en général pas inclus dans les études de développement car ils présentent un risque médical élevé. Parallèlement, nous voulons intégrer les marchés moins bien définis (par exemple le Japon, la Chine, le Brésil et la Russie) plus tôt dans le processus de développement afin d’accélérer l’accès aux médicaments pour les patients de ces régions.

L’objectif de la R&D est clair : offrir la bonne molécule au bon patient pour la bonne indication.

Notre pipeline assure l’avenir d’UCB, c’est pourquoi nous avons investi 25 % du chiffre d'affaires dans la R&D en 2018. Nous nous focalisons sur les approches novatrices en matière de percée scientifique avec l’objectif de découvrir de nouvelles solutions hautement différenciées qui auront un impact majeur sur la vie des patients. UCB a développé un partenariat unique avec les patients à chaque étape du développement clinique afin d’identifier leurs besoins et d’en informer les concepteurs de nos études cliniques et les départements opérationnels.

Nous interagissons avec eux pour qu’ils partagent leur ressenti et leur expérience, ce qui nous permet de mieux comprendre leurs besoins. De plus, en nous appuyant sur les progrès récents en biologie humaine, en génétique et en matière d'utilisation des biomarqueurs et des mégadonnées, nous cherchons de nouveaux moyens permettant de définir scientifiquement les sous-groupes de patients afin de pronostiquer au mieux lesquels répondront positivement à nos traitements.

Nous exploitons ensuite notre expertise scientifique interne, nos plateformes technologiques et nos réseaux externes de scientifiques et de chercheurs mondialement reconnus afin d’identifier les prochains candidats susceptibles d'être développés. Nous fixons des étapes précises qui nous permettent de prendre des décisions fondées sur les données. Nous cherchons à obtenir des signaux forts, qu'ils soient positifs ou négatifs, afin de transformer rapidement des molécules prometteuses en traitements innovants pour les patients ou d’interrompre promptement des projets non viables afin de réaffecter ces ressources à d'autres molécules de notre pipeline.

Nous ne développons des molécules en interne que si nous pouvons avoir un impact décisif dans nos domaines d’expertise : l’immunologie et la neurologie. Toutes les molécules n’arriveront pas nécessairement sur le marché, c'est pourquoi il nous arrive de conclure un partenariat avec des parties ou organisations externes afin de maximiser le potentiel d’une molécule en particulier et d’aider le plus de patients possible. Il est vital pour une entreprise de notre taille de ne pas s’éparpiller.

Changements depuis février 2018 :

  • UCB et son partenaire Vectura ont décidé d’externaliser la licence de UCB4144/VR942 (début 2018).
  • UCB0107 a fait l’objet de premiers essais sur des sujets humains (mars 2018).
  • Acquisition de midazolam de Proximagen (avril 2018) et introduction d'une demande d’approbation (août 2018).
  • Dépriorisation de seletalisib dans le syndrome de Sjögren et le syndrome APDS (juillet 2018).
  • Interruption, fin 2018, du projet radiprodil (UCB3491) en raison du faible recrutement de patients. Cette décision a également été prise en connaissance des normes suffisantes déjà disponibles en matière de soins. UCB a restitué UCB6673 à son partenaire puisqu'il a changé de priorité au sein du pipeline d’UCB.
  • Approbation d’Evenity™ (romosozumab) au Japon (janvier 2019).

PIDC : polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique

Evenity™ est le nom commercial de romosozumab, provisoirement approuvé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) et par l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Voici les étapes que nous avons franchies ou que nous allons franchir :

Croissance et Préparation
(2015-2018)

Evenity™ (romosozumab)
  • romosozumab est passé de la Phase 3 à la phase de soumission
midazolam
  • acquisition et introduction d'une demande d’approbation (2018)
bimekizumab
dapirolizumab pegol
padsevonil
  • fin de la Phase 2a (2015 – 2017)
  • démarrage de la Phase 2b (2018)
seletalisib
  • démarrage de la Phase 2a dans le syndrome de Sjögren (2015)
  • démarrage de la Phase 1 dans le syndrome APDS (2016)
  • réduction de la priorité (2018)
rozanolixizumab
  • preuve de concept établie dans la myasthénie grave (2017 – 2018)
  • preuve de concept établie dans la thrombocytopénie auto-immune (2016 – 2018)
Projets de Phase 1
  • radiprodil (UCB3491) en Phase 1 (2016-2018)
  • démarrage de la Phase 1 avec UCB0107 (anti-Tau) (2018)

Nous avons gardé le cap, investi et cédé certaines activités

  • cession d’UCB6352 à Syndax

Accélération et Expansion
(2019-2021)

Evenity™ (romosozumab)
  • approbation (Japon – janvier 2019)
  • décision régulatoire
    (Europe et États-Unis - T2 2019)
  • lancement dans plusieurs pays à travers le monde
midazolam
  • décision régulatoire dans le traitement des crises d’épilepsie aiguës et répétitives (États-Unis - T2 2019)
padsevonil
  • démarrage de la Phase 3  (2019)
  • résultats de la Phase 2b pour le traitement de l'épilepsie réfractaire (S1 2020)

Nous améliorons notre R&D afin de proposer de nouvelles molécules innovantes plus rapidement

Progrès et Aboutissement
(2022-2025)

  • Nous élargissons l’accès des patients à Evenity™ et midazolam
  • Nous espérons apporter bimekizumab, padsevonil et rozanolixizumab aux patients
  • Nous développons des solutions novatrices